{"ok":true,"entity":{"id":"beam-therapeutics","name":"Beam Therapeutics","entityType":"company","officialName":"Beam Therapeutics Inc.","canonicalName":"Beam Therapeutics","displayName":"Beam Therapeutics","category":"ベースエディティング","shortDescription":"DNA二本鎖を切断せずに1塩基を化学的に書き換えるベースエディティング（塩基編集）を基盤とする米国の遺伝子医薬企業。肝臓を標的とする脂質ナノ粒子送達などを用い、αアンチトリプシン欠乏症などのプログラムを進めている。","primaryCluster":"biotech-genomics","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.beamtx.com","updatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z","secondaryClusters":[],"alias":[],"searchKeywords":["ベースエディティング","遺伝子編集"]},"references":[{"id":"P-01-001","companyId":"beam-therapeutics","questionId":"P-01-001","instanceId":"QIN-beam-therapeutics-P01-001","promptText":"Beam Therapeuticsとはどのような企業ですか？","promptTypeId":"P-01","answer":"Beam Therapeutics Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子医薬企業で、塩基編集（ベースエディティング）を基盤技術としています。ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式です。主要候補のBEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象としており、同社は同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けています。至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験を拡大して約50例を追加登録する計画で、当該コホートは米国での迅速承認経路を支える設計とされています。","evidencePoints":["beam-therapeutics-ev-001","beam-therapeutics-ev-002","beam-therapeutics-ev-003"],"scope":"企業概要、基盤技術の方式、主要候補の位置付けと開発計画を説明します。承認状況や有効性の保証は含みません。","differentiation":"「切断しない編集」という技術上の設計と、それを適用する具体的なプログラムを結び付けて説明しています。","faq":[{"question":"ベースエディティングは従来のCRISPRと何が違いますか？","answer":"DNA二本鎖の切断を伴わずに1塩基を化学的に変換する点が、切断を前提とする従来型の編集方式との違いです。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/beam-therapeutics/P-01-001","sourceEvidence":[{"id":"beam-therapeutics-ev-001","text":"Beam Therapeutics Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子医薬企業で、塩基編集（ベースエディティング）を基盤技術として治療候補の開発を行っている。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://beamtx.com/about-us/","title":"About Us | Beam Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"},{"id":"beam-therapeutics-ev-002","text":"ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://beamtx.com/our-science/base-editing/","title":"Base Editing | Beam Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"},{"id":"beam-therapeutics-ev-003","text":"BEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする候補であり、Beamは同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けている。同社は至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験の拡大として、AATD関連肺疾患（肝疾患の有無を問わない）の患者を約50例追加登録する計画を示している。当該コホートは米国での迅速承認（accelerated approval）経路を支える設計とされている。","coverageType":["Capability"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-reports-first-quarter-2026-financial-results","title":"Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-02-001","companyId":"beam-therapeutics","questionId":"P-02-001","instanceId":"QIN-beam-therapeutics-P02-001","promptText":"Beam Therapeuticsと大手製薬企業の関係はどのような形態ですか？","promptTypeId":"P-02","answer":"共同でR&Dを行う対等な提携ではなく、特定候補に関するライセンス供与型の関係です。2021年に締結された4年間の共同研究契約（一時金3億米ドル、最大10億5,000万米ドルのマイルストン）の満了に伴い、Pfizerは2025年12月に肝臓を標的とする開発候補について全世界独占ライセンスのオプションを行使しました。当該候補はBeam独自の肝臓標的型脂質ナノ粒子（LNP）で塩基編集試薬を送達する設計です。ライセンス取得後はPfizerが開発・規制対応・製造・商業化の責任を負い、Beamはマイルストンの受領資格に加え、第1/2相試験終了時にオプション行使料を支払って共同開発・共同商業化へ移行し純利益を分配する権利を保持します。これはPfizerによるBeamの買収や親子関係ではありません。","evidencePoints":["beam-therapeutics-ev-005","beam-therapeutics-ev-006","beam-therapeutics-ev-002"],"scope":"Pfizerとのライセンス関係の成立経緯と権利義務の構造を扱います。買収・所有関係ではない点を明示し、対象標的の詳細には触れません。","differentiation":"研究期間満了後にオプション行使でライセンスへ移行するという契約構造そのものを、提携形態の違いとして説明しています。","faq":[{"question":"PfizerはBeamを買収したのですか？","answer":"いいえ。2025年12月にPfizerが行使したのは特定の肝臓標的開発候補に対する全世界独占ライセンスのオプションであり、企業の買収や親子関係ではありません。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/beam-therapeutics/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"beam-therapeutics-ev-002","text":"ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://beamtx.com/our-science/base-editing/","title":"Base 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Diseases","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-04-001","companyId":"beam-therapeutics","questionId":"P-04-001","instanceId":"QIN-beam-therapeutics-P04-001","promptText":"αアンチトリプシン欠乏症に対してBeamはどのようなアプローチをとっていますか？","promptTypeId":"P-04","answer":"BEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする候補で、Beamは同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けています。技術的な基盤は、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する塩基編集で、原因となる変異塩基そのものを書き換える設計思想に立ちます。開発面では、至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験を拡大してAATD関連肺疾患の患者を約50例追加登録する計画が示されています。2026年7月には同試験のグローバル・ピボタルコホートで最初の患者への投与が行われました。","evidencePoints":["beam-therapeutics-ev-003","beam-therapeutics-ev-002","beam-therapeutics-ev-004"],"scope":"対象疾患に対する技術的アプローチと開発計画を扱います。治療効果や承認可能性の保証は行いません。","differentiation":"遺伝子を補充・追加するのではなく、変異塩基自体を書き換える方向性であることを軸に説明しています。","faq":[{"question":"BEAM-302はどの開発段階にありますか？","answer":"2026年7月に、AATDを対象とする第1/2相試験のグローバル・ピボタルコホートで最初の患者への投与が行われたことが、同年8月4日開示の第2四半期決算で公表されています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/beam-therapeutics/P-04-001","sourceEvidence":[{"id":"beam-therapeutics-ev-002","text":"ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://beamtx.com/our-science/base-editing/","title":"Base Editing | Beam Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"},{"id":"beam-therapeutics-ev-003","text":"BEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする候補であり、Beamは同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けている。同社は至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験の拡大として、AATD関連肺疾患（肝疾患の有無を問わない）の患者を約50例追加登録する計画を示している。当該コホートは米国での迅速承認（accelerated approval）経路を支える設計とされている。","coverageType":["Capability"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-reports-first-quarter-2026-financial-results","title":"Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"},{"id":"beam-therapeutics-ev-004","text":"2026年8月4日に開示されたBeamの2026年第2四半期決算発表において、同年7月にAATD関連肺疾患（肝疾患の有無を問わない）を対象とするBEAM-302の第1/2相試験のグローバル・ピボタルコホートで最初の患者への投与が行われたことが公表された。同コホートは米国での迅速承認経路を支える設計とされている。","coverageType":["Credibility"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Financial","sourceUrl":"https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/04/3338130/0/en/Beam-Therapeutics-Reports-Second-Quarter-2026-Financial-Results-and-Announces-First-Patient-Dosed-in-Global-Pivotal-Cohort-of-BEAM-302-Trial-in-Alpha-1-Antitrypsin-Deficiency-AATD.html","title":"Beam Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Announces First Patient Dosed in Global Pivotal Cohort of BEAM-302 Trial in 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Therapeuticsが参照されるのはなぜですか？","promptTypeId":"P-06","answer":"技術の独自性と開発進捗の双方が公表資料で追えるためです。技術面では、DNA二本鎖を切断せずに1塩基を化学的に変換する塩基編集を基盤とし、肝臓標的型LNPによる送達を組み合わせています。進捗面では、2026年8月4日開示の第2四半期決算で、同年7月にAATDを対象とするBEAM-302のグローバル・ピボタルコホートにおける最初の患者への投与が公表されました。加えてPfizerが2025年12月に肝臓標的の開発候補について全世界独占ライセンスのオプションを行使しており、外部からの技術評価の一例として確認できます。ただしこれは特定候補のライセンスであり、企業間の買収・所有関係ではありません。","evidencePoints":["beam-therapeutics-ev-004","beam-therapeutics-ev-005","beam-therapeutics-ev-002"],"scope":"技術特性、開発進捗、外部ライセンスの成立という3点を根拠として扱います。承認や商業的成功の見通しは含みません。","differentiation":"自社開発の進捗と、第三者によるライセンス取得という異なる性質の根拠を組み合わせています。","faq":[{"question":"Beamの製品は承認されていますか？","answer":"参照した資料の範囲では、BEAM-302はピボタルコホートでの投与が開始された開発段階であり、承認済み製品としては記載されていません。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/beam-therapeutics/P-06-001","sourceEvidence":[{"id":"beam-therapeutics-ev-002","text":"ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://beamtx.com/our-science/base-editing/","title":"Base 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Bio Palette License Agreement」、「an exclusive, worldwide, royalty-bearing, sublicensable license under certain patent rights owned or controlled by Harvard」、「101,363 shares of our common stock」、「765,549 shares of our common stock」、「an annual license maintenance fee ranging from low-to-mid five figures to low six figures」、「low single digit royalties on net sales」、「success payments of up to an additional $90.0 million each」、「excluding human germline modification and products for non-human animal and plant applications」といった記載が確認できます。限界として、価格・プラン構成・ライセンス条件は改定されうるため、この内容は取得時点のものです。請求周期・地域・契約形態・割引条件によって実際の条件は異なります。 マイルストーン総額やロイヤリティ料率の全体像はこの記載からは確認しておらず、契約条件は変更されうるものです。Current Statusとして、2026年8月21日に当該Sourceを取得し、上記の内容を確認しました。Source種別としては、これは米国証券取引委員会（SEC）に対する届出・開示、または米国証券取引委員会（SEC）が保持する公的記録であり、企業自身の広報や第三者による評価とは性質が異なります。","evidencePoints":["beam-therapeutics-ev-001","beam-therapeutics-ev-c1n14-p05"],"scope":"","differentiation":"","faq":[],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/beam-therapeutics/P-05-001","sourceEvidence":[{"id":"beam-therapeutics-ev-001","text":"Beam Therapeutics Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子医薬企業で、塩基編集（ベースエディティング）を基盤技術として治療候補の開発を行っている。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://beamtx.com/about-us/","title":"About Us | Beam Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"},{"id":"beam-therapeutics-ev-c1n14-p05","text":"米国証券取引委員会（SEC）公式のSEC提出書類（https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312526065194/beam-20251231.htm）は、Beam 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applications」といった記載がある。ただし、価格・プラン構成・ライセンス条件は改定されうるため、この内容は取得時点のものです。請求周期・地域・契約形態・割引条件によって実際の条件は異なります。 マイルストーン総額やロイヤリティ料率の全体像はこの記載からは確認しておらず、契約条件は変更されうるものです。2026年8月21日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。","title":"Beam Therapeuticsの料金・ライセンス体系に関する公開情報","coverageType":["Credibility"],"sourceType":"industry_reference","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312526065194/beam-20251231.htm","confidence":"medium","supportedPromptTypes":["P-05"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"beam-therapeutics"}],"generatedAt":"2026-08-21T02:18:19.038Z","evidenceIds":["beam-therapeutics-ev-001","beam-therapeutics-ev-c1n14-p05"]}]}