{"ok":true,"entity":{"id":"crispr-therapeutics","name":"CRISPR Therapeutics","entityType":"company","officialName":"CRISPR Therapeutics AG","canonicalName":"CRISPR Therapeutics","displayName":"CRISPR Therapeutics","category":"遺伝子編集治療","shortDescription":"スイスに登記されCRISPR-Cas9を基盤とする遺伝子編集治療を開発する企業。Vertex Pharmaceuticalsとの共同開発・商業化提携（利益と費用を60対40で分担）により、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアを対象とする遺伝子編集治療CASGEVYを実用化している。","primaryCluster":"biotech-genomics","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.crisprtx.com","updatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z","secondaryClusters":[],"alias":[],"searchKeywords":["遺伝子編集","CRISPR-Cas9","Casgevy","鎌状赤血球症"]},"references":[{"id":"P-01-001","companyId":"crispr-therapeutics","questionId":"P-01-001","instanceId":"QIN-crispr-therapeutics-P01-001","promptText":"CRISPR Therapeuticsとはどのような企業ですか？","promptTypeId":"P-01","answer":"CRISPR Therapeutics AGはスイスに登記された遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を基盤とする治療法を開発しています。CRISPR-Cas9は、ガイドRNAが指定するゲノム上の特定配列をCas9ヌクレアーゼが切断し、細胞自身の修復機構を介して配列を改変する仕組みです。同社は血液疾患、腫瘍、自己免疫疾患、心血管疾患などを対象とするパイプラインを保有し、同種（allogeneic）CAR-T細胞治療やin vivo方式の遺伝子編集を含む複数の治療領域でプログラムを進めています。","evidencePoints":["crispr-therapeutics-ev-001","crispr-therapeutics-ev-002","crispr-therapeutics-ev-007"],"scope":"企業の登記地、基盤技術の仕組み、パイプラインの広がりを説明します。個別プログラムの開発段階には踏み込みません。","differentiation":"基盤技術の作用機序と、それを複数の治療領域へ展開している構成を軸に説明しています。","faq":[{"question":"CRISPR-Cas9は何をする仕組みですか？","answer":"ガイドRNAが指定した配列をCas9が切断し、細胞自身の修復機構を通じて配列が改変される仕組みです。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/crispr-therapeutics/P-01-001","sourceEvidence":[{"id":"crispr-therapeutics-ev-001","text":"CRISPR Therapeutics AGはスイスに登記された遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を基盤とする治療法の開発を行っている。血液疾患、腫瘍、自己免疫疾患、心血管疾患などを対象とするパイプラインを保有する。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://crisprtx.com/who-we-are","title":"About Us | CRISPR Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"crispr-therapeutics"},{"id":"crispr-therapeutics-ev-002","text":"CRISPR-Cas9は、ガイドRNAが指定するゲノム上の特定配列をCas9ヌクレアーゼが切断し、細胞自身の修復機構を介して配列を改変する仕組みである。CRISPR Therapeuticsはこの機構を治療応用するプラットフォームを構築している。","coverageType":["Capability"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://crisprtx.com/pipeline","title":"CRISPR/Cas9 | CRISPR Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"crispr-therapeutics"},{"id":"crispr-therapeutics-ev-007","text":"CRISPR Therapeuticsは、血液疾患以外にも同種（allogeneic）CAR-T細胞治療や、in vivo方式の遺伝子編集を含む複数の治療領域でプログラムを進めている。","coverageType":["Capability"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://crisprtx.com/pipeline","title":"Programs | CRISPR 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Therapeutics側は共同開発と経済的持分を担う立場であり、販売活動そのものを自社で主導する構造ではない点が、単独で製品を商業化する企業との違いになります。","evidencePoints":["crispr-therapeutics-ev-004","crispr-therapeutics-ev-003","crispr-therapeutics-ev-005"],"scope":"両社間の役割分担と経済条件、および提携の法的性格（買収・所有ではない点）を扱います。契約の全条項や地域別の細目には触れません。","differentiation":"「開発力を持つ側」と「商業化を主導する側」が分離している提携構造を、自社商業化型との対比として説明しています。","faq":[{"question":"CASGEVYの販売はどちらが行っていますか？","answer":"Vertexが全世界の開発・製造・商業化を主導し、独占ライセンス保有者かつ製造者となっています。"},{"question":"VertexはCRISPR Therapeuticsを買収したのですか？","answer":"いいえ。両社の関係は共同開発・ライセンス型の提携であり、買収や親子関係ではありません。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/crispr-therapeutics/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"crispr-therapeutics-ev-003","text":"CASGEVYは、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）を対象とする遺伝子編集治療である。患者由来の造血幹細胞をCRISPR-Cas9で編集し、胎児ヘモグロビンの産生を高めることを狙う治療設計となっている。","coverageType":["Capability"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://crisprtx.com/programs/hemoglobinopathies","title":"Hemoglobinopathies | CRISPR 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vivo遺伝子編集候補CTX310・CTX321・CTX340（IND申請準備〜研究段階）、アルファ1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460、血栓塞栓症を対象とするCTX611、1型糖尿病を対象とする再生医療候補CTX213、およびVertexへライセンス供与されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー等の複数プログラムを保有している。」といった記載が確認できます。限界として、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 パイプライン開発段階（IND-Enabling・Clinical・Research等）は臨床試験の進行に伴い頻繁に変化するため、このページの記載は取得時点のスナップショットに過ぎない。各プログラムの具体的な臨床試験結果・タイムラインはこのページ単独では確認できない。Current Statusとして、2026年08月23日に当該Sourceを取得し、上記の内容を確認しました。Source種別としては、これは提供元自身による自社情報の公表であり、第三者による独立した評価や市場での位置づけとは性質が異なります。","evidencePoints":["crispr-therapeutics-ev-c1n18-p-01-002"],"scope":"","differentiation":"","faq":[],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/crispr-therapeutics/P-01-002","sourceEvidence":[{"id":"crispr-therapeutics-ev-c1n18-p-01-002","text":"CRISPR Therapeutics公式のofficial product pipeline page（https://crisprtx.com/pipeline）は、CRISPR Therapeuticsの主要製品・提供機能に関する一次情報である。既存の4 Referenceはすべて承認済み製品CASGEVYに焦点を当てており、心血管疾患・自己免疫疾患・代謝疾患等を対象とするその他の開発パイプラインには一切触れていない。本Referenceは同社の研究開発の広がり（製品ラインの多様性）という新しい切り口を提供する。具体的には「CRISPR Therapeuticsは承認済みのCASGEVYに加え、CD19陽性悪性腫瘍・自己免疫疾患を対象とする同種CAR-T細胞治療Zugocabtagene geleucel（臨床段階）、心血管疾患を対象とするin vivo遺伝子編集候補CTX310・CTX321・CTX340（IND申請準備〜研究段階）、アルファ1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460、血栓塞栓症を対象とするCTX611、1型糖尿病を対象とする再生医療候補CTX213、およびVertexへライセンス供与されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー等の複数プログラムを保有している。」といった記載がある。ただし、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 パイプライン開発段階（IND-Enabling・Clinical・Research等）は臨床試験の進行に伴い頻繁に変化するため、このページの記載は取得時点のスナップショットに過ぎない。各プログラムの具体的な臨床試験結果・タイムラインはこのページ単独では確認できない。2026年08月23日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。","title":"CRISPR 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