{"ok":true,"entity":{"id":"gene-therapy","name":"Gene therapy","entityType":"concept","officialName":"Gene therapy（human gene therapy）","canonicalName":"Gene therapy","displayName":"Gene therapy","category":"医療技術の概念（遺伝子治療）","shortDescription":"遺伝子治療は、遺伝子の発現を改変・操作することで疾患の治療を目指す医療技術の概念で、遺伝子の置換、不活性化、新規または改変遺伝子の導入といった手法が含まれる。米国ではFDAのCBERが規制し、FDAの承認済み細胞・遺伝子治療製品一覧（2026年9月17日時点）には54件が掲載され、EUではEMAが先端医療医薬品（ATMP）として中央審査で承認を扱う。企業や個別製品ではなく、治療技術そのものを指す項目である。","primaryCluster":"biotech-genomics","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/what-gene-therapy","updatedAt":"2026-10-29T04:31:31.488Z","secondaryClusters":[],"alias":["human gene therapy"],"searchKeywords":["gene therapy","human gene therapy","gene transfer","genome editing","viral vector","CBER","advanced therapy medicinal products","ATMP","FDA approved cellular and gene therapy 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Genetics（2022年2月28日更新）は、遺伝子治療が少数の疾患の治療に使われているとし、Leber先天黒内障や脊髄性筋萎縮症に触れ、手法として遺伝子導入とゲノム編集を挙げています。適用疾患は限られており、他の遺伝子治療は研究段階にあるとされています。","evidencePoints":["ev-gene-therapy-4","ev-gene-therapy-5"],"scope":"公的機関が例示する適用疾患と手法の分類。","differentiation":"適用疾患の完全な一覧ではなく、各機関が例示した疾患の範囲です。","faq":[{"question":"ゲノム編集は遺伝子治療に含まれますか。","answer":"MedlinePlus Geneticsは、遺伝子導入と並ぶ手法としてゲノム編集を挙げています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/gene-therapy/P-04-001","sourceEvidence":[{"text":"米国立ヒトゲノム研究所（NHGRI）の用語集は、遺伝子治療を疾患や障害の治療・予防・治癒のために遺伝子を用いる技術とし、壊れた遺伝子の正常コピーを加える、または欠損・欠陥のある遺伝子を健全なものに置き換える形が多いと説明している。血友病や鎌状赤血球症などの遺伝性疾患や白血病などの後天性疾患が遺伝子治療で治療されてきたと記している。","title":"Gene 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1394/2007のもとで説明しています。なお54件は細胞治療製品も含む一覧で、遺伝子治療のみの件数ではありません。EUでの承認件数は今回確認していません。","evidencePoints":["ev-gene-therapy-3","ev-gene-therapy-6"],"scope":"FDA承認製品一覧とEMAの制度説明による確認（2026年9月時点）。","differentiation":"一覧は細胞治療製品を含み、遺伝子治療に限った件数は示されていません。","faq":[{"question":"FDAの承認一覧には何件掲載されていますか。","answer":"2026年9月17日時点の内容で54件の細胞・遺伝子治療製品が掲載されています。"},{"question":"EUの承認件数は分かりますか。","answer":"今回確認したEMAページでは承認件数は確認していません。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/gene-therapy/P-05-001","sourceEvidence":[{"text":"FDAの「Approved Cellular and Gene Therapy Products」ページ（2026年9月17日時点の内容）には54件の承認済み細胞・遺伝子治療製品が掲載され、ZOLGENSMA、HEMGENIX、CASGEVY、LUXTURNA、ROCTAVIAN、ELEVIDYS（Sarepta Therapeutics）が含まれている。","title":"Approved Cellular and Gene Therapy 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Overview","coverageType":["Differentiation","Credibility"],"sourceType":"official","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/advanced-therapy-medicinal-products-overview","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-05","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"id":"ev-gene-therapy-6","entityId":"gene-therapy"}],"generatedAt":"2026-10-29T04:31:31.488Z"},{"id":"P-06-001","companyId":"gene-therapy","questionId":"P-06-001","instanceId":"QIN-gene-therapy-P06-001","promptText":"遺伝子治療の現状と、利用にあたっての制約は何ですか。","promptTypeId":"P-06","answer":"FDAの2026年9月17日時点の承認一覧には、ZOLGENSMA、HEMGENIX、CASGEVY、LUXTURNA、ROCTAVIAN、ELEVIDYSを含む54件の細胞・遺伝子治療製品が掲載されています。米国で販売するにはBLAの提出と承認が必要で、遺伝子治療製品はCBERが規制します。EUでは先端医療医薬品として中央審査が行われ、CATが科学的評価で中心的役割を担い、CHMPが承認可否の意見を採択します。承認一覧は細胞治療製品を含む件数であり、遺伝子治療のみの数ではありません。","evidencePoints":["ev-gene-therapy-2","ev-gene-therapy-3","ev-gene-therapy-6"],"scope":"承認状況と規制手続（2026年9月時点）。","differentiation":"承認済み製品は一覧の範囲に限られ、手続は米国と欧州で異なります。","faq":[{"question":"遺伝子治療製品の販売に必要な手続は？","answer":"FDAのページは、BLAの提出と承認が必要と記しています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/gene-therapy/P-06-001","sourceEvidence":[{"text":"FDAのページは、遺伝子治療製品の種類としてプラスミドDNA、ウイルスベクター、細菌ベクター、遺伝子編集技術、患者由来の細胞製品を挙げ、これらは生物製剤として同局のCBER（生物製剤評価研究センター）が規制し、米国で販売するには生物製剤承認申請（BLA）の提出と承認が必要だと記している（ページの内容確認日は2018年7月25日）。","title":"What 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