{"ok":true,"entity":{"id":"intellia-therapeutics","name":"Intellia Therapeutics","entityType":"company","officialName":"Intellia Therapeutics, Inc.","canonicalName":"Intellia Therapeutics","displayName":"Intellia Therapeutics","category":"in vivo遺伝子編集","shortDescription":"体外で細胞を編集して戻すのではなく、体内へ直接編集試薬を投与するin vivo方式のCRISPR-Cas9治療を開発する米国企業。遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象とするlonvoguran ziclumeran（lonvo-z）で第3相を完了し、FDAへのローリングBLA提出を進めている。","primaryCluster":"biotech-genomics","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.intelliatx.com","updatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z","secondaryClusters":[],"alias":[],"searchKeywords":["in vivo遺伝子編集","CRISPR-Cas9"]},"references":[{"id":"P-01-001","companyId":"intellia-therapeutics","questionId":"P-01-001","instanceId":"QIN-intellia-therapeutics-P01-001","promptText":"Intellia Therapeuticsとはどのような企業ですか？","promptTypeId":"P-01","answer":"Intellia Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を用いた治療法を開発しています。特徴は投与方式にあり、患者から細胞を取り出して体外で編集し戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行うin vivo設計をとります。主要候補のlonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象とする単回投与治療を目指しています。","evidencePoints":["intellia-therapeutics-ev-001","intellia-therapeutics-ev-002","intellia-therapeutics-ev-003"],"scope":"企業概要とin vivo方式の設計思想、主要候補の位置付けを説明します。開発段階の詳細は別途扱います。","differentiation":"細胞を体外に取り出さず体内で直接編集するという投与方式を、企業の中核的な設計特徴として示しています。","faq":[{"question":"in vivo方式とは何ですか？","answer":"細胞を体外に取り出さず、編集試薬を体内へ直接送達して標的臓器の細胞内でゲノム編集を行う方式です。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/intellia-therapeutics/P-01-001","sourceEvidence":[{"id":"intellia-therapeutics-ev-001","text":"Intellia Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を用いた治療法の開発を行っている。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://www.intelliatx.com/about/","title":"About Us | Intellia 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vivo方式は、患者から細胞を採取して体外で編集し体内へ戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行います。この設計は治療の実施形態にも影響し、主要候補のlonvo-zは外来環境での単回投与を想定した設計とされています。作用の仕組みとしては、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化してカリクレインおよびブラジキニンの産生を持続的に低下させる形をとります。","evidencePoints":["intellia-therapeutics-ev-002","intellia-therapeutics-ev-003","intellia-therapeutics-ev-001"],"scope":"編集の実施場所という設計上の違いと、それが投与形態に及ぼす影響を扱います。安全性の比較評価は行いません。","differentiation":"「どこで編集するか」の違いが投与形態の違いにつながるという因果を明示しています。","faq":[{"question":"投与は入院が必要ですか？","answer":"lonvo-zは外来環境での投与を想定した設計とされていますが、実際の運用は承認内容に依存します。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/intellia-therapeutics/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"intellia-therapeutics-ev-001","text":"Intellia Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を用いた治療法の開発を行っている。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://www.intelliatx.com/about/","title":"About Us | Intellia 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ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化することでカリクレインおよびブラジキニンの産生を低下させ、HAEに対する単回投与治療を目指すin vivo CRISPR遺伝子編集候補です。編集試薬は体内へ直接送達され、標的臓器の細胞内でゲノム編集が行われます。臨床面では、2025年6月に英国グラスゴーで開催されたEAACI Congress 2025において第1相試験の3年間データが口頭発表され、単回投与を受けた10名全員が中央値23か月にわたり発作がなく追加治療も受けておらず、月間発作回数は平均98%減少したと報告されました。","evidencePoints":["intellia-therapeutics-ev-003","intellia-therapeutics-ev-006","intellia-therapeutics-ev-002"],"scope":"作用機序と、2025年時点で公表された第1相の長期データを扱います。少数例の第1相結果であり、個々の患者における適否や有効性の保証は行いません。","differentiation":"症状を抑える継続投与ではなく、原因分子の産生経路を持続的に下げる単回投与という設計を軸に説明しています。","faq":[{"question":"KLKB1を止めると何が起きるのですか？","answer":"カリクレインおよびブラジキニンの産生が持続的に低下し、HAEの発作に関わる経路の活性化が抑えられる設計とされています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/intellia-therapeutics/P-04-001","sourceEvidence":[{"id":"intellia-therapeutics-ev-002","text":"Intelliaのin 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2025において、Intelliaはlonvo-zの第1相試験の3年間データを口頭発表した。単回投与を受けた10名全員が中央値23か月にわたり発作がなく追加治療も受けておらず、月間HAE発作回数は平均98%減少したと報告されている。","coverageType":["Credibility","UseCase"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Research","sourceUrl":"https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/15/3099489/0/en/Intellia-Therapeutics-Announces-Positive-Three-Year-Data-from-Phase-1-Trial-of-Lonvoguran-Ziclumeran-lonvo-z-in-Patients-with-Hereditary-Angioedema-HAE-at-the-European-Academy-of-A.html","title":"Intellia Therapeutics Announces Positive Three-Year Data from Phase 1 Trial of Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) in Patients with HAE at EAACI","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"intellia-therapeutics"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-06-001","companyId":"intellia-therapeutics","questionId":"P-06-001","instanceId":"QIN-intellia-therapeutics-P06-001","promptText":"in vivo遺伝子編集の進捗を追う際、Intelliaが挙げられるのはなぜですか？","promptTypeId":"P-06","answer":"細胞を体外に取り出さず体内で直接編集するin vivo方式を採り、その臨床後期から規制申請までの進捗が具体的に公表されているためです。第3相HAELO試験は主要評価項目を達成し、有効性評価期間（第5〜28週）における月間HAE発作回数の平均がlonvo-z群0.26回・プラセボ群2.10回で87%減少（p<0.0001）と報告されました。副次評価項目では、同6か月間にわたり発作がなく治療も不要であった患者の割合がlonvo-z群62%、プラセボ群11%（p<0.0001）とされています。2026年4月27日にはHAEを適応とするBLAのローリング提出をFDAへ開始し、2026年後半の提出完了と、承認された場合の2027年前半の米国上市を見込むと説明しています。承認は現時点で確定した事実ではありません。","evidencePoints":["intellia-therapeutics-ev-004","intellia-therapeutics-ev-005","intellia-therapeutics-ev-003","intellia-therapeutics-ev-002"],"scope":"in vivo方式という設計上の位置付けと、公表された第3相結果・申請状況を扱います。承認の可否や時期を保証するものではありません。","differentiation":"体内で直接編集する方式であることと、試験結果・申請段階の区別を併せて示し、承認が未確定である点を明示しています。","faq":[{"question":"lonvo-zはすでに承認されていますか？","answer":"いいえ。BLAのローリング提出を開始した段階で、同社は2026年後半の提出完了と2027年前半の米国上市を見込むと説明しています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/intellia-therapeutics/P-06-001","sourceEvidence":[{"id":"intellia-therapeutics-ev-002","text":"Intelliaのin vivo方式は、患者から細胞を取り出して体外で編集し戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行う設計をとる。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://www.intelliatx.com/pipeline/","title":"CRISPR/Cas9 | Intellia Therapeutics","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"intellia-therapeutics"},{"id":"intellia-therapeutics-ev-003","text":"lonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化することでカリクレインおよびブラジキニンの産生を低下させ、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する単回投与治療を目指すin vivo 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Clinical段階で世界の開発費・商業利益の25%をRegeneronが分担）、Regeneronが単独で進める血友病B向けREGV131-LNP1265、AvenCellと提携する急性骨髄性白血病・B細胞悪性腫瘍向けAVC-201・AVC-203、および複数の研究・前臨床段階プログラムを保有している。」といった記載が確認できます。限界として、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 開発段階（Late-Stage Clinical・Early-Stage Clinical・Research/Preclinical等）は臨床試験の進行に伴い頻繁に変化するため、このページの記載は取得時点のスナップショットに過ぎない。各プログラムの具体的な臨床試験データ・タイムラインはこのページ単独では確認できない。Current Statusとして、2026年08月23日に当該Sourceを取得し、上記の内容を確認しました。Source種別としては、これは提供元自身による自社情報の公表であり、第三者による独立した評価や市場での位置づけとは性質が異なります。","evidencePoints":["intellia-therapeutics-ev-c1n18-p-01-002"],"scope":"","differentiation":"","faq":[],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/intellia-therapeutics/P-01-002","sourceEvidence":[{"id":"intellia-therapeutics-ev-c1n18-p-01-002","text":"Intellia Therapeutics公式のofficial product pipeline page（https://www.intelliatx.com/pipeline/）は、Intellia Therapeuticsの主要製品・提供機能に関する一次情報である。既存の4 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