{"ok":true,"entity":{"id":"orphan-drug","name":"Orphan drug","entityType":"concept","officialName":"Orphan drug（希少疾病用医薬品）","canonicalName":"Orphan drug","displayName":"Orphan drug","category":"規制上の医薬品区分（希少疾患向け）","shortDescription":"Orphan drug（オーファンドラッグ、希少疾病用医薬品）は、希少疾患の予防・診断・治療を目的とする医薬品・生物学的製剤に対する規制上の指定制度を指します。米国ではFDAが指定を付与し、税額控除、ユーザーフィー免除、承認後の最長7年の市場独占などの優遇があり、EUでは有病率5/10,000以下などの基準と10年の市場独占を含む別個の制度があります（2026年10月時点の各当局ページの記載）。米国とEUの基準は異なるため混同しないよう注意が必要です。","primaryCluster":"pharmaceuticals","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products","updatedAt":"2026-10-29T04:31:31.488Z","secondaryClusters":[],"alias":["希少疾病用医薬品","オーファンドラッグ","orphan designation"],"searchKeywords":["オーファンドラッグ","希少疾病用医薬品","希少疾患","orphan drug","orphan designation","Orphan Drug Act","市場独占","7年 独占","EMA COMP","rare 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Act（1983年成立）が希少疾患を米国内で20万人未満に影響する疾患と定義し、FDAの優遇措置は税額控除、ユーザーフィー免除、承認後の最長7年の市場独占の可能性です。EUでは、EMAが生命を脅かす・長期障害を伴う疾患で、人口1万人あたり5人以下の有病率（または開発費回収の見込みが乏しいこと）などを基準とし、市場独占は10年間（維持申請が必要）で、「小児医薬品」の項では指定オーファン医薬品に追加2年の市場独占が記載されています。プロトコル支援と手数料減額もEUの優遇措置に含まれ、指定評価は希少疾病用医薬品委員会（COMP）が担います。両制度の基準は同じではありません。","evidencePoints":["ev-orphan-drug-2","ev-orphan-drug-3","ev-orphan-drug-4","ev-orphan-drug-5"],"scope":"米国FDAとEU（EMA）のオーファン制度の基準・優遇措置の比較（2026年10月時点）","differentiation":"米国は20万人未満の患者数基準と最長7年の独占、EUは1万人あたり5人以下の有病率基準と10年（小児追加で2年）の独占という点で異なります。","faq":[{"question":"市場独占の期間は米国とEUで同じですか？","answer":"同じではありません。FDAのページは最長7年の可能性、EMAのページは10年（「小児医薬品」の項では追加2年）としています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/orphan-drug/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"ev-orphan-drug-2","text":"FDAのページは、オーファン指定の優遇措置として、適格な臨床試験への税額控除、ユーザーフィーの免除、承認後に最長7年の市場独占の可能性（「Potential seven years of market exclusivity」）を挙げています。","title":"Designating an Orphan Product: Drugs and Biological 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は、同一薬・同一用途の他者の申請を承認日から7年間は承認できないと定めています（供給不足や保有者の書面同意などの例外あり）。EUでは、EMAのページがプロトコル支援、手数料減額、10年の市場独占（「小児医薬品」の項では追加2年）を挙げています。","evidencePoints":["ev-orphan-drug-2","ev-orphan-drug-5","ev-orphan-drug-6"],"scope":"オーファン指定に伴う優遇措置と独占保護の内容（米国・EU、2026年10月時点）","differentiation":"独占は無条件ではなく、米国では供給不足や保有者の同意で例外が認められ、EUでは承認時の維持申請が必要です。","faq":[{"question":"米国の7年独占に例外はありますか？","answer":"あります。条文は、保有者が十分な量を供給できない場合と、保有者が書面で他の申請の承認に同意した場合を例外として定めています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/orphan-drug/P-04-001","sourceEvidence":[{"id":"ev-orphan-drug-2","text":"FDAのページは、オーファン指定の優遇措置として、適格な臨床試験への税額控除、ユーザーフィーの免除、承認後に最長7年の市場独占の可能性（「Potential seven years of market exclusivity」）を挙げています。","title":"Designating an Orphan Product: Drugs and Biological 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の条文で確認でき、例外規定も同条に定められています。いずれも当局・法令の記載ですが、個別の指定可否や独占の有無は、個々の医薬品ごとの確認が必要です。","evidencePoints":["ev-orphan-drug-3","ev-orphan-drug-4","ev-orphan-drug-6"],"scope":"規制当局と法令に基づく定義・基準の確認先（2026年10月時点）","differentiation":"確認できるのは制度の定義・基準・優遇措置であり、個別医薬品が指定や独占を持つかは別途確認が必要です。","faq":[{"question":"Orphan Drug Actは何年に成立しましたか？","answer":"FDAの「Rare Diseases at FDA」は、議会が1983年に成立させた法律と説明しています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/orphan-drug/P-05-001","sourceEvidence":[{"id":"ev-orphan-drug-3","text":"FDAの「Rare Diseases at FDA」は、Orphan Drug Actを1983年に議会で成立した、希少疾患治療薬の開発を促す法律と説明し、同法における希少疾患を「米国内で20万人未満に影響する疾患または状態」と定義しています。","title":"Rare Diseases at 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では承認日から7年間の保護に、供給不足や保有者の書面同意といった例外があります。EUではEMAのページが10年の市場独占に承認時の維持申請が必要と示しており、「小児医薬品」の項では追加2年の市場独占も記載されています。米国とEUで独占期間が異なるため、地域ごとに確認する必要があります。","evidencePoints":["ev-orphan-drug-1","ev-orphan-drug-5","ev-orphan-drug-6"],"scope":"オーファン制度の実務上の留意点（独占の例外、手続き、地域差）","differentiation":"指定と承認の分離、独占の例外規定、米欧の独占期間の差が、解釈上の主な留意点です。","faq":[{"question":"EUの10年独占に追加条件はありますか？","answer":"EMAのページは、10年の独占の対象となるには承認時に維持申請を提出する必要があると説明しています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/orphan-drug/P-06-001","sourceEvidence":[{"id":"ev-orphan-drug-1","text":"FDAは、希少疾患または状態の予防・診断・治療のための医薬品・生物学的製剤にオーファン指定を付与する権限を持つと説明しています。指定は承認・ライセンス取得とは別の手続きで、申請者はCDER NextGenポータル、電子メール、郵送のいずれかで指定の申請を提出できます。","title":"Designating an Orphan Product: Drugs and Biological 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