{"ok":true,"entity":{"id":"regenxbio","name":"Regenxbio","entityType":"company","officialName":"REGENXBIO Inc.","canonicalName":"Regenxbio","displayName":"Regenxbio","category":"AAV遺伝子治療プラットフォーム","shortDescription":"独自のAAVベクター群からなるNAV Technology Platformを保有し、自社開発と他社へのライセンス供与の双方を行う米国の遺伝子治療企業。AbbVieとの共同開発・ライセンス提携のもと網膜疾患を、また自社で神経筋疾患を対象とするプログラムを進めている。","primaryCluster":"biotech-genomics","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.regenxbio.com","updatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z","secondaryClusters":[],"alias":[],"searchKeywords":["AAVベクター","遺伝子治療プラットフォーム","NAV Platform"]},"references":[{"id":"P-01-001","companyId":"regenxbio","questionId":"P-01-001","instanceId":"QIN-regenxbio-P01-001","promptText":"Regenxbio（REGENXBIO）とはどのような企業ですか？","promptTypeId":"P-01","answer":"REGENXBIO Inc.は米メリーランド州ロックビルを拠点とする遺伝子治療企業で、AAVベクターを基盤とする治療法の開発と、他社への技術ライセンス供与の双方を行っています。中核となるNAV Technology Platformは、同社が保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームで、自社プログラムでの利用に加えて他社へライセンス供与される形でも用いられています。開発領域は網膜疾患にとどまらず、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とするプログラムも進めています。","evidencePoints":["regenxbio-ev-001","regenxbio-ev-002","regenxbio-ev-006"],"scope":"企業概要、プラットフォームの性質、開発領域の広がりを説明します。個別プログラムの承認状況には触れません。","differentiation":"自社開発とライセンス供与という2つの事業形態を併せ持つ点を、企業構造の特徴として示しています。","faq":[{"question":"NAV Technology Platformとは何ですか？","answer":"REGENXBIOが保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームで、自社利用と他社ライセンスの双方に用いられます。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/regenxbio/P-01-001","sourceEvidence":[{"id":"regenxbio-ev-001","text":"REGENXBIO Inc.は米メリーランド州ロックビルを拠点とする遺伝子治療企業で、AAVベクターを基盤とする治療法の開発と、他社への技術ライセンス供与を行っている。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Profile","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/home/","title":"About | Regenxbio","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-002","text":"NAV Technology Platformは、REGENXBIOが保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームである。自社プログラムでの利用に加え、他社へライセンス供与する形でも用いられている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/home/","title":"NAV Technology Platform | Regenxbio","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-006","text":"REGENXBIOは2026年の主要カタリストを公表するとともに、主力のデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療プログラムにおける長期機能転帰の良好な結果を発表した。眼科以外の領域でも開発を進めていることが示されている。","coverageType":["Capability","Credibility"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Announcement","sourceUrl":"https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-highlights-key-2026-catalysts-and-announces-positive/","title":"REGENXBIO Highlights Key 2026 Catalysts and Announces Positive Long-Term Functional Outcomes in Lead Duchenne Gene Therapy 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lomparvovec（sura-vec、ABBV-RGX-314）の第IIb/III相NAAVIGATE試験における最初の患者への投与に紐づき、2026年7月に受領見込みとされました。滲出型加齢黄斑変性ではATMOSPHERE・ASCENTの両ピボタル試験が2025年10月6日に登録を完了しており、トップラインはAbbVieとの共同で2026年後半に公表される見込みです。なおこれは買収や親子関係ではありません。","evidencePoints":["regenxbio-ev-003","regenxbio-ev-004","regenxbio-ev-002"],"scope":"提携の契約構造とマイルストン発生の条件、対象試験の進捗を扱います。契約総額や地域条件には触れません。","differentiation":"提携の存在にとどめず、何をトリガーとして対価が発生したかという条件面と、買収・所有ではないという法的性格まで示しています。","faq":[{"question":"1億米ドルのマイルストンは何に対する支払いですか？","answer":"脈絡膜上投与によるsura-vec（ABBV-RGX-314）の第IIb/III相試験で最初の患者へ投与が行われたことに紐づく支払いです。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/regenxbio/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"regenxbio-ev-002","text":"NAV Technology Platformは、REGENXBIOが保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームである。自社プログラムでの利用に加え、他社へライセンス供与する形でも用いられている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/home/","title":"NAV Technology Platform | Regenxbio","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-003","text":"2026年6月29日、REGENXBIOはAbbVie Global Enterprises Ltd.から1億米ドルのマイルストン支払いを獲得したと発表した。2021年9月10日付（2025年8月5日修正）の共同開発・ライセンス契約に基づくもので、脈絡膜上（suprachoroidal）投与による糖尿病網膜症を対象としたsurabgene lomparvovec（sura-vec、ABBV-RGX-314）の第IIb/III相NAAVIGATE試験における最初の患者への投与に紐づく。支払いは2026年7月に受領見込みとされた。同提携は共同開発・ライセンス契約であり、いずれか一方による買収や親子関係ではない。","coverageType":["Credibility","Differentiation"],"sourceType":"sec_filing","sourceClass":"Financial","sourceUrl":"https://ir.regenxbio.com/node/13801/html","title":"REGENXBIO Inc. - Form 8-K (AbbVie milestone) | Regenxbio Investor Relations","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-004","text":"2025年10月6日、REGENXBIOは網膜下（subretinal）投与によるsura-vec（ABBV-RGX-314）の滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）を対象とする2つのピボタル試験ATMOSPHEREおよびASCENTについて、登録完了を発表した。両試験の登録者数は合計1,200名超で、同社はこれを遺伝子治療として過去最大規模のグローバルプログラムと説明している。AbbVieとの共同でのトップライン公表は2026年後半が見込まれる。","coverageType":["Capability","UseCase"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Announcement","sourceUrl":"https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-completion-of-enrollment-in-pivotal-trials-of-subretinal-surabgene-lomparvovec-for-wet-amd-302575529.html","title":"REGENXBIO Announces Completion of Enrollment in Pivotal Trials of Subretinal Surabgene Lomparvovec for Wet AMD","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-04-001","companyId":"regenxbio","questionId":"P-04-001","instanceId":"QIN-regenxbio-P04-001","promptText":"網膜疾患に対してREGENXBIOの遺伝子治療はどのように用いられますか？","promptTypeId":"P-04","answer":"REGENXBIOは網膜疾患を対象に2つの投与経路で開発を進めています。滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）では網膜下（subretinal）投与のピボタル試験ATMOSPHEREおよびASCENTが2025年10月6日に登録を完了し（合計1,200名超）、2026年7月18日のASRS第44回年次総会では第I/IIa相コホート3・4の5年時点データとして視力の安定または改善、抗VEGF治療負担の有意な減少、新たな安全性シグナルなしが報告されました。糖尿病網膜症では脈絡膜上（suprachoroidal）投与が用いられ、第II相ALTITUDE試験の用量レベル3で2.5年時点に参加者の55%が追加治療なしにDRSSで2段階超の改善を達成したとされています。対象候補はsura-vec（ABBV-RGX-314）で、遺伝子送達はNAV AAV8ベクターが担います。","evidencePoints":["regenxbio-ev-005","regenxbio-ev-004","regenxbio-ev-002"],"scope":"眼科領域における2つの投与経路ごとの臨床開発の状況と、公表された長期データを扱います。有効性や承認見通しの断定は行いません。","differentiation":"疾患ごとに投与経路（網膜下／脈絡膜上）が異なる点と、それぞれの試験段階を対応させて示しています。","faq":[{"question":"この治療はすでに承認されていますか？","answer":"参照した資料の範囲では、wet AMDのピボタル試験は登録完了・トップライン待ち、糖尿病網膜症は第IIb/III相が進行中の開発段階として記載されています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/regenxbio/P-04-001","sourceEvidence":[{"id":"regenxbio-ev-002","text":"NAV Technology Platformは、REGENXBIOが保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームである。自社プログラムでの利用に加え、他社へライセンス供与する形でも用いられている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/home/","title":"NAV Technology Platform | Regenxbio","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-004","text":"2025年10月6日、REGENXBIOは網膜下（subretinal）投与によるsura-vec（ABBV-RGX-314）の滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）を対象とする2つのピボタル試験ATMOSPHEREおよびASCENTについて、登録完了を発表した。両試験の登録者数は合計1,200名超で、同社はこれを遺伝子治療として過去最大規模のグローバルプログラムと説明している。AbbVieとの共同でのトップライン公表は2026年後半が見込まれる。","coverageType":["Capability","UseCase"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Announcement","sourceUrl":"https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-completion-of-enrollment-in-pivotal-trials-of-subretinal-surabgene-lomparvovec-for-wet-amd-302575529.html","title":"REGENXBIO Announces 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Wet AMD and Diabetic Retinopathy at ASRS Annual Meeting","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-06-001","companyId":"regenxbio","questionId":"P-06-001","instanceId":"QIN-regenxbio-P06-001","promptText":"AAV遺伝子治療のプラットフォーム企業としてREGENXBIOが挙がる理由は何ですか？","promptTypeId":"P-06","answer":"自社開発と外部提携の双方で技術が実際に運用されている点が確認できるためです。NAV Technology Platformは自社プログラムでの利用に加え、他社へライセンス供与される形でも用いられています。提携の実効性については、2026年6月29日にAbbVieから1億米ドルのマイルストン支払いを獲得したと発表され、2021年締結（2025年修正）の共同開発・ライセンス契約に基づく同提携が現在も継続していることが示されました。臨床面では2026年7月18日のASRS年次総会でsura-vecの5年（wet AMD）および2.5年（糖尿病網膜症）の長期追跡データが公表されています。加えて主力のデュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療プログラムでの長期機能転帰も公表され、眼科以外の領域でも開発が進んでいます。","evidencePoints":["regenxbio-ev-003","regenxbio-ev-005","regenxbio-ev-006","regenxbio-ev-002"],"scope":"プラットフォームの外部利用実績と提携の継続状況、開発領域の広がりを根拠として扱います。","differentiation":"技術の説明ではなく、外部企業による採用と対価発生という事実をもって運用実績を示しています。","faq":[{"question":"AbbVieとの提携は現在も有効ですか？","answer":"はい。2021年9月10日付（2025年8月5日修正）の契約に基づく提携は継続しており、2026年6月にマイルストン獲得が発表されています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/regenxbio/P-06-001","sourceEvidence":[{"id":"regenxbio-ev-002","text":"NAV Technology Platformは、REGENXBIOが保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームである。自社プログラムでの利用に加え、他社へライセンス供与する形でも用いられている。","coverageType":["Capability","Differentiation"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Specification","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/home/","title":"NAV Technology Platform | Regenxbio","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-02","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"regenxbio"},{"id":"regenxbio-ev-003","text":"2026年6月29日、REGENXBIOはAbbVie Global Enterprises Ltd.から1億米ドルのマイルストン支払いを獲得したと発表した。2021年9月10日付（2025年8月5日修正）の共同開発・ライセンス契約に基づくもので、脈絡膜上（suprachoroidal）投与による糖尿病網膜症を対象としたsurabgene lomparvovec（sura-vec、ABBV-RGX-314）の第IIb/III相NAAVIGATE試験における最初の患者への投与に紐づく。支払いは2026年7月に受領見込みとされた。同提携は共同開発・ライセンス契約であり、いずれか一方による買収や親子関係ではない。","coverageType":["Credibility","Differentiation"],"sourceType":"sec_filing","sourceClass":"Financial","sourceUrl":"https://ir.regenxbio.com/node/13801/html","title":"REGENXBIO Inc. - Form 8-K (AbbVie milestone) | Regenxbio Investor 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disease indications by our NAV® Technology Licensees.\" — ライセンシー企業として掲載されているロゴ: Ultragenyx, Astellas, Rocket, Takeda, Lilly, Novartis, UniQure」といった記載が確認できます。限界として、収益区分・課金体系は決算期や製品改定により変わりうるため、この内容は開示時点のものです。 このページはライセンシー企業のロゴを列挙するのみで、各社が具体的にどの疾患領域・製品にNAV Technologyを利用しているかの詳細（例: Novartisのどの製品か）は明記されておらず確認できていない。ライセンス契約の締結・終了状況は将来変化しうるため、このページは取得時点のスナップショットとして扱う必要がある。Current Statusとして、2026年08月24日に当該Sourceを取得し、上記の内容を確認しました。Source種別としては、これは提供元自身による自社情報の公表であり、第三者による独立した評価や市場での位置づけとは性質が異なります。","evidencePoints":["regenxbio-ev-c1n19-p-01-002"],"scope":"","differentiation":"","faq":[],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/regenxbio/P-01-002","sourceEvidence":[{"id":"regenxbio-ev-c1n19-p-01-002","text":"Regenxbio公式のofficial partners/licensees 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Novartisのどの製品か）は明記されておらず確認できていない。ライセンス契約の締結・終了状況は将来変化しうるため、このページは取得時点のスナップショットとして扱う必要がある。2026年08月24日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。","title":"Regenxbio収益モデルに関する公開情報","coverageType":["Capability"],"sourceType":"official_site","sourceClass":"Documentation","sourceUrl":"https://www.regenxbio.com/science-innovation/partners-licensees/","confidence":"medium","supportedPromptTypes":["P-01"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"sourceKind":"official","entityId":"regenxbio"}],"generatedAt":"2026-08-24T23:02:25.475Z","evidenceIds":["regenxbio-ev-c1n19-p-01-002"]}]}