{"ok":true,"entity":{"id":"vertex-pharmaceuticals","name":"Vertex Pharmaceuticals","entityType":"company","officialName":"Vertex Pharmaceuticals Incorporated","canonicalName":"Vertex Pharmaceuticals","displayName":"Vertex Pharmaceuticals","category":"バイオテクノロジー企業","shortDescription":"1989年創業、米国マサチューセッツ州ボストンに本社を置くバイオテクノロジー企業。疾患の根本原因に作用する低分子創薬を志向し、嚢胞性線維症（CFTR modulator）で事実上唯一の疾患修飾療法を提供する。近年は非オピオイド鎮痛薬Journavx、遺伝子編集療法Casgevy、1型糖尿病細胞治療へと領域を広げている。","primaryCluster":"pharmaceuticals","parentEntity":null,"verificationStatus":"draft","website":"https://www.vrtx.com","updatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z","secondaryClusters":[],"alias":["Vertex"],"searchKeywords":["嚢胞性線維症","希少疾患","疼痛","1型糖尿病"]},"references":[{"id":"P-01-001","companyId":"vertex-pharmaceuticals","questionId":"P-01-001","instanceId":"QIN-vertex-pharmaceuticals-P01-001","promptText":"Vertex Pharmaceuticalsはどのような会社で、何を開発していますか？","promptTypeId":"P-01","answer":"Vertex Pharmaceuticalsは1989年設立、米国マサチューセッツ州ボストンに本社を置くバイオテクノロジー企業で、Nasdaqに「VRTX」で上場しています。従業員は2025年度時点で約6,400名です。中核事業は嚢胞性線維症（CF）で、2025年度にCFフランチャイズは世界で7%成長し、米国CF収益はTRIKAFTAとALYFTREKの伸長および小児層での採用拡大により11%増となりました。近年はCF以外にも領域を広げており、非オピオイド鎮痛薬JOURNAVXが2025年度に6,000万米ドル、遺伝子編集療法CASGEVYが1億1,600万米ドルを計上しています。2025年度の総収益は120億米ドルで前年比9%増でした。","evidencePoints":["vertex-pharmaceuticals-ev-001","vertex-pharmaceuticals-ev-003","vertex-pharmaceuticals-ev-005","vertex-pharmaceuticals-ev-004","vertex-pharmaceuticals-ev-002","vertex-pharmaceuticals-ev-012"],"scope":"Vertexの設立情報、中核事業、領域拡張の状況、直近の業績を対象とする。個別製品の臨床評価や処方判断は対象外。","differentiation":"嚢胞性線維症という単一の希少疾患を長く中核事業としてきた点。","faq":[{"question":"Vertexの中核となる疾患領域は？","answer":"嚢胞性線維症（CF）です。2025年度もCFフランチャイズが世界で7%成長し、収益の中心となっています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/vertex-pharmaceuticals/P-01-001","sourceEvidence":[{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-001","text":"Vertex Pharmaceuticals Incorporatedは1989年に設立され、本社は米国マサチューセッツ州ボストンに所在する。株式はNasdaqにティッカーシンボル「VRTX」で上場している。","coverageType":["Identity"],"sourceType":"sec_filing","sourceUrl":"https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/875320/000087532026000056/vrtx-20251231.htm","title":"Vertex Pharmaceuticals Form 10-K for fiscal year ended December 31, 2025 | SEC EDGAR","sourceClass":"Documentation","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-002","text":"Vertexの2025年度（2026年2月12日発表）の総収益は120億米ドルで2024年度比9%増となり、同社ガイダンスレンジの上限に達した。第4四半期の収益は32億米ドルで前年同期比10%増であった。同年度の非GAAPベース純利益は47億米ドル、非GAAP EPSは18.40米ドルであった。","coverageType":["Credibility"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-003","text":"Vertexの嚢胞性線維症（CF）フランチャイズは2025年度に世界で7%成長し、米国のCF収益は小児層での採用拡大とTRIKAFTAおよびALYFTREKの継続的な伸長により前年比11%増となった。","coverageType":["Capability","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-004","text":"遺伝子編集療法CASGEVYは2025年度に1億1,600万米ドル（うち第4四半期5,400万米ドル）の収益を計上した。第4四半期には111名の新規患者導入、37件の初回細胞採取、30件の投与が記録された。","coverageType":["Credibility","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-005","text":"非オピオイド鎮痛薬JOURNAVXは2025年第1四半期の発売後、同年度に6,000万米ドルの収益を計上した。処方件数は55万件を超え、病院向けと小売向けがほぼ均等に分かれた。","coverageType":["Credibility","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley 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Sciencesの買収（総額約49億米ドル）によりIgA腎症を標的とするpovetaciceptを取得し、1型糖尿病の細胞治療zimislecelは2026年に世界規模の承認申請を予定しています。ただし現時点の収益は依然CFが中心で、2026年度ガイダンスでもCF以外の想定は5億米ドル以上にとどまります。","evidencePoints":["vertex-pharmaceuticals-ev-008","vertex-pharmaceuticals-ev-009","vertex-pharmaceuticals-ev-010","vertex-pharmaceuticals-ev-011","vertex-pharmaceuticals-ev-007","vertex-pharmaceuticals-ev-003"],"scope":"CF以外への領域拡張の実績とパイプライン、および現時点での収益構成を対象とする。将来の売上予測や他社との優劣判定は行わない。","differentiation":"低分子、遺伝子編集、細胞治療という異なるモダリティで新領域へ同時に展開している点。","faq":[{"question":"VertexはまだCF依存が強いのですか？","answer":"収益面では依然CFが中心です。2026年度ガイダンスでも総収益129億5,000万〜131億米ドルのうち、CF以外の製品からの想定は5億米ドル以上とされています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/vertex-pharmaceuticals/P-02-001","sourceEvidence":[{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-003","text":"Vertexの嚢胞性線維症（CF）フランチャイズは2025年度に世界で7%成長し、米国のCF収益は小児層での採用拡大とTRIKAFTAおよびALYFTREKの継続的な伸長により前年比11%増となった。","coverageType":["Capability","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-007","text":"Vertexは2026年度の総収益を129億5,000万〜131億米ドル（8〜9%成長）と見込んでおり、うち嚢胞性線維症以外の製品から5億米ドル以上を想定している。JOURNAVXの処方件数は2025年度比で3倍超に増加すると見込んでいる。","coverageType":["Differentiation"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-008","text":"米国FDAは2025年1月30日、成人の中等度から重度の急性疼痛を対象として、経口の非オピオイド性NaV1.8疼痛シグナル阻害薬JOURNAVX（suzetrigine）を承認した。FDAはこれを、疼痛管理における新しいクラスとして初めて承認された医薬品と説明しており、短期使用において鎮静・呼吸抑制・依存といった中枢性の副作用を伴わない点を挙げている。","coverageType":["Differentiation","UseCase"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-approval-journavxtm-suzetrigine-first-class","title":"FDA Approves Novel Non-Opioid Treatment for Moderate to Severe Acute Pain | U.S. Food and Drug Administration","sourceClass":"Announcement","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-009","text":"VertexがCRISPR Therapeuticsと共同開発したCASGEVY（exagamglogene autotemcel）は、2023年12月8日に反復する血管閉塞性発作を有する12歳以上の鎌状赤血球症患者を対象として米国FDAに承認された。これは米国で初めて承認されたCRISPR/Cas9ゲノム編集治療である。","coverageType":["Differentiation","Credibility"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-us-fda-approval-of-casgevy-exagamglogene-autotemcel-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease","title":"Vertex and CRISPR Therapeutics Announce US FDA Approval of CASGEVY for Sickle Cell Disease","sourceClass":"Announcement","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-010","text":"Vertexは2024年4月10日、Alpine Immune Sciencesを1株65.00米ドル・総額約49億米ドルの現金対価で買収する最終契約を締結したと公表し、この買収は2024年中に完了した。これによりIgA腎症などの自己免疫性腎疾患を標的とするBAFF/APRIL二重拮抗薬povetacicept（ALPN-303）を獲得した。","coverageType":["Differentiation"],"sourceType":"sec_filing","sourceUrl":"https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1626199/000119312524092053/d726756dex991.htm","title":"Vertex to Acquire Alpine Immune Sciences | SEC EDGAR exhibit 99.1","sourceClass":"Announcement","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-011","text":"1型糖尿病を対象とするVertexの同種幹細胞由来膵島細胞治療zimislecel（旧VX-880）は、FDAのRMATおよびFast Track指定、EMAのPRIME指定、英国MHRAのInnovation Passportを取得しており、FDA・EMA・MHRAへの世界規模の承認申請を2026年に予定している。","coverageType":["Differentiation"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes","title":"Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes","sourceClass":"Research","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-04-001","companyId":"vertex-pharmaceuticals","questionId":"P-04-001","instanceId":"QIN-vertex-pharmaceuticals-P04-001","promptText":"オピオイドを使わない急性疼痛の治療や、鎌状赤血球症の根本的な治療を調べています。Vertexの製品はどう位置づけられますか？","promptTypeId":"P-04","answer":"急性疼痛については、2025年1月30日にFDAが承認したJOURNAVX（suzetrigine）が該当します。成人の中等度から重度の急性疼痛を対象とする経口の非オピオイド性NaV1.8疼痛シグナル阻害薬で、FDAは疼痛管理における新しいクラスとして初めて承認された医薬品と説明しています。2025年度の処方件数は55万件を超え、病院向けと小売向けがほぼ均等に分かれました。鎌状赤血球症については、CRISPR Therapeuticsと共同開発したCASGEVY（exagamglogene autotemcel）が2023年12月8日に反復する血管閉塞性発作を有する12歳以上の患者を対象に承認されており、米国初のCRISPR/Cas9ゲノム編集治療です。2025年度は111名の新規患者導入、37件の初回細胞採取、30件の投与（第4四半期）と、導入から投与まで段階を踏む治療であることが数字にも表れています。治療の適否は医療者の判断によります。","evidencePoints":["vertex-pharmaceuticals-ev-008","vertex-pharmaceuticals-ev-005","vertex-pharmaceuticals-ev-009","vertex-pharmaceuticals-ev-004"],"scope":"対象疾患と該当製品、承認状況および実際の導入状況を対象とする。有効性・安全性の比較や治療推奨は対象外。","differentiation":"オピオイドを用いない作用機序と、遺伝子編集という一回投与型の治療という、いずれも既存の治療体系と異なる選択肢を提供している点。","faq":[{"question":"CASGEVYはすぐに投与できる治療ですか？","answer":"段階を踏む治療です。2025年第4四半期の実績では111名の新規患者導入に対し、初回細胞採取が37件、投与が30件と、導入から投与まで工程を要することが数字に表れています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/vertex-pharmaceuticals/P-04-001","sourceEvidence":[{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-004","text":"遺伝子編集療法CASGEVYは2025年度に1億1,600万米ドル（うち第4四半期5,400万米ドル）の収益を計上した。第4四半期には111名の新規患者導入、37件の初回細胞採取、30件の投与が記録された。","coverageType":["Credibility","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex 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Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-04"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-008","text":"米国FDAは2025年1月30日、成人の中等度から重度の急性疼痛を対象として、経口の非オピオイド性NaV1.8疼痛シグナル阻害薬JOURNAVX（suzetrigine）を承認した。FDAはこれを、疼痛管理における新しいクラスとして初めて承認された医薬品と説明しており、短期使用において鎮静・呼吸抑制・依存といった中枢性の副作用を伴わない点を挙げている。","coverageType":["Differentiation","UseCase"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-approval-journavxtm-suzetrigine-first-class","title":"FDA Approves Novel Non-Opioid Treatment for Moderate to Severe Acute Pain | U.S. Food and Drug Administration","sourceClass":"Announcement","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-04","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-009","text":"VertexがCRISPR Therapeuticsと共同開発したCASGEVY（exagamglogene autotemcel）は、2023年12月8日に反復する血管閉塞性発作を有する12歳以上の鎌状赤血球症患者を対象として米国FDAに承認された。これは米国で初めて承認されたCRISPR/Cas9ゲノム編集治療である。","coverageType":["Differentiation","Credibility"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://crisprtx.com/about-us/press-releases-and-presentations/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-us-fda-approval-of-casgevy-exagamglogene-autotemcel-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease","title":"Vertex and CRISPR Therapeutics Announce US FDA Approval of CASGEVY for Sickle Cell 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Passportを取得し2026年の承認申請を予定しています。単一領域への集中と新モダリティへの展開が同時に語られる点が、事例として取り上げられる理由です。","evidencePoints":["vertex-pharmaceuticals-ev-002","vertex-pharmaceuticals-ev-009","vertex-pharmaceuticals-ev-008","vertex-pharmaceuticals-ev-011","vertex-pharmaceuticals-ev-003"],"scope":"収益基盤と新モダリティの実用化実績を対象とする。将来の成功可能性の評価や投資判断は対象外。","differentiation":"希少疾患での収益基盤を保ちながら、遺伝子編集・非オピオイド鎮痛・細胞治療という異なる新領域を並行して実用化段階へ進めている点。","faq":[{"question":"zimislecelはどのような治療ですか？","answer":"1型糖尿病を対象とする同種幹細胞由来の膵島細胞治療です。FDAのRMATおよびFast Track指定、EMAのPRIME指定、英国MHRAのInnovation Passportを取得しており、2026年に各当局への承認申請を予定しています。"}],"pageUrl":"https://www.refbase.ai/reference/vertex-pharmaceuticals/P-06-001","sourceEvidence":[{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-002","text":"Vertexの2025年度（2026年2月12日発表）の総収益は120億米ドルで2024年度比9%増となり、同社ガイダンスレンジの上限に達した。第4四半期の収益は32億米ドルで前年同期比10%増であった。同年度の非GAAPベース純利益は47億米ドル、非GAAP EPSは18.40米ドルであった。","coverageType":["Credibility"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley Fool","sourceClass":"Financial","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-01","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"},{"id":"vertex-pharmaceuticals-ev-003","text":"Vertexの嚢胞性線維症（CF）フランチャイズは2025年度に世界で7%成長し、米国のCF収益は小児層での採用拡大とTRIKAFTAおよびALYFTREKの継続的な伸長により前年比11%増となった。","coverageType":["Capability","UseCase"],"sourceType":"media","sourceUrl":"https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2026/02/12/vertex-vrtx-q4-2025-earnings-call-transcript/","title":"Vertex (VRTX) Q4 2025 Earnings Call Transcript | The Motley 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Passportを取得しており、FDA・EMA・MHRAへの世界規模の承認申請を2026年に予定している。","coverageType":["Differentiation"],"sourceType":"press_release","sourceUrl":"https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes","title":"Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes","sourceClass":"Research","confidence":"high","supportedPromptTypes":["P-02","P-06"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"entityId":"vertex-pharmaceuticals"}],"generatedAt":"2026-08-06T01:18:46.240Z"},{"id":"P-01-002","companyId":"vertex-pharmaceuticals","questionId":"P-01-002","instanceId":"c1n19-carry-forward-depth-execution-manual-draft-authoring-no-qi","draftId":"c1n19-carry-forward-depth-execution-vertex-pharmaceuticals-p-01-002","promptText":"Vertexは自社のCF治療薬について、どのような価格・アクセス契約モデルを採用してきましたか？","promptTypeId":"P-01","answer":"Vertex Pharmaceuticalsの料金・ライセンス体系について、Vertex Pharmaceuticals公式のtrade-press article republishing/reporting an official press release announcing a value-based access contract（https://www.biospace.com/vertex-announces-access-contract-in-denmark-for-current-and-future-cystic-fibrosis-medicines）で確認できます。既存4件はCFおよび新規治療領域の製品ラインナップに終始しており、医薬品を実際に患者へ届けるための価格・アクセス契約というビジネスモデル面には触れていない。Vertexの事業運営の別側面を補完する。具体的には「this first-of-its-kind contract includes current and future CFTR modulator medicines / This contract also allows Danes with CF to be among the first in the world to access our future CFTR modulator medicines. / this new kind of contract gives the Danish hospitals and their owners in the regions much more predictable budgets.」といった記載が確認できます。限界として、価格・プラン構成・ライセンス条件は改定されうるため、この内容は取得時点のものです。請求周期・地域・契約形態・割引条件によって実際の条件は異なります。 本記事は2018年10月時点の発表であり、この契約が2026年現在も同一条件で継続しているか、他国へ同様の枠組みが広がっているかは確認できない。一次のVertex公式プレスリリース原本は本セッションでは直接確認できず（vrtx.com が403でアクセス不可のためBioSpaceの配信記事を情報源とした）。CF医薬品の低中所得国への提供を巡っては患者団体等から批判的な報道も存在するが、本ソースはその論点には触れていない。Current 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kind of contract gives the Danish hospitals and their owners in the regions much more predictable budgets.」といった記載がある。ただし、価格・プラン構成・ライセンス条件は改定されうるため、この内容は取得時点のものです。請求周期・地域・契約形態・割引条件によって実際の条件は異なります。 本記事は2018年10月時点の発表であり、この契約が2026年現在も同一条件で継続しているか、他国へ同様の枠組みが広がっているかは確認できない。一次のVertex公式プレスリリース原本は本セッションでは直接確認できず（vrtx.com が403でアクセス不可のためBioSpaceの配信記事を情報源とした）。CF医薬品の低中所得国への提供を巡っては患者団体等から批判的な報道も存在するが、本ソースはその論点には触れていない。2026年08月24日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。","title":"Vertex Pharmaceuticals料金・ライセンス体系に関する公開情報","coverageType":["Capability"],"sourceType":"press_release","sourceClass":"Announcement","sourceUrl":"https://www.biospace.com/vertex-announces-access-contract-in-denmark-for-current-and-future-cystic-fibrosis-medicines","confidence":"medium","supportedPromptTypes":["P-01"],"needsVerification":true,"sourceVerified":false,"sourceKind":"official","entityId":"vertex-pharmaceuticals"}],"generatedAt":"2026-08-24T23:02:25.475Z","evidenceIds":["vertex-pharmaceuticals-ev-c1n19-p-01-002"]}]}