BioMarin Pharmaceutical Inc.

Identity

• BioMarin公式サイトは、同社を遺伝的に定義される疾患を持つ人々向けの医薬品提供に注力する、希少疾患領域のグローバルなバイオテクノロジー企業と説明している。1997年設立で、9つの商用療法を持つと同サイトに記載されている（2026年10月時点の閲覧内容）。検証待ち BioMarin Pharmaceutical | Global Biotechnology Company

Capability

• BioMarin公式サイトは、同社を遺伝的に定義される疾患を持つ人々向けの医薬品提供に注力する、希少疾患領域のグローバルなバイオテクノロジー企業と説明している。1997年設立で、9つの商用療法を持つと同サイトに記載されている（2026年10月時点の閲覧内容）。検証待ち BioMarin Pharmaceutical | Global Biotechnology Company
• BioMarinが2026年8月6日に公表した第2四半期決算リリース（SEC提出8-Kの添付資料）では、同四半期の売上高合計が9億9,000万米ドルで前年同期比20%増とされている。製品別売上はVOXZOGOが2億5,300万米ドル、VIMIZIMが1億9,400万米ドル、PALYNZIQが1億3,500万米ドルで、2026年通期の売上高ガイダンスは38億7,500万〜39億2,500万米ドルに更新された。検証待ち BioMarin Reports Second Quarter 2026 Financial and Operating Results

Credibility

• BioMarinが2026年8月6日に公表した第2四半期決算リリース（SEC提出8-Kの添付資料）では、同四半期の売上高合計が9億9,000万米ドルで前年同期比20%増とされている。製品別売上はVOXZOGOが2億5,300万米ドル、VIMIZIMが1億9,400万米ドル、PALYNZIQが1億3,500万米ドルで、2026年通期の売上高ガイダンスは38億7,500万〜39億2,500万米ドルに更新された。検証待ち BioMarin Reports Second Quarter 2026 Financial and Operating Results
• BioMarinは2026年8月17日にAlesta Therapeutics B.V.の株式購入契約を締結した（8-K提出は8月18日）。契約では前払い現金2億7,500万米ドル（取引完了後の価格調整あり）と、開発マイルストーン達成を条件とする最大2億1,500万米ドルの将来支払いが定められた。8-Kは、Alestaをオランダに本社を置く非公開企業で、十分な治療選択肢のない希少疾患向けの新規経口低分子療法を開発していると説明している。検証待ち 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、2026年8月18日提出）
• 2026年10月6日付のBioMarin 8-Kは、Alesta Therapeutics B.V.の買収が2026年8月31日に完了したと記している。同社は2026年第3四半期に約2億8,300万米ドルの仕掛研究開発費（IPR&D）を税引前費用として計上する見込みで、8月6日発表の通期ガイダンスにはAlesta買収が反映されておらず、更新後のガイダンスは第3四半期決算に合わせて示す予定とされている。検証待ち Form 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、bmrn-20261006）
• BioMarinは2026年9月24日にAscendis Pharma A/Sとの和解・ライセンス契約を締結した。BioMarinの特許権を対象に、C型ナトリウム利尿ペプチド（TransCon CNP）を含む製品の開発・販売を認める非独占的な有償ライセンスで、Ascendisは売上に対し米国で20%、EU・ブラジル・韓国で18%のロイヤルティを2030年5月まで支払う。両社の間で係争中の関連訴訟は、再訴不能の形（with prejudice）で取り下げることとされた。検証待ち Form 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、bmrn-20260924）

Use Case

公開Evidence未整備

Constraints / Current Status

• 同じ決算リリースによると、BioMarinによるAmicus Therapeuticsの買収は2026年4月27日に完了し、GALAFOLDおよびPOMBILITI+OPFOLDAがBioMarinの製品群に加わった。同社はこの買収に伴い、GAAPベースで約2億8,000万米ドルのコスト削減を2028年までに完全に実現する見込みとしており、Alexander Hardy社長兼CEOはAmicusの事業を迅速に統合していると述べている。検証待ち BioMarin Reports Second Quarter 2026 Financial and Operating Results
• BioMarinは2026年8月17日にAlesta Therapeutics B.V.の株式購入契約を締結した（8-K提出は8月18日）。契約では前払い現金2億7,500万米ドル（取引完了後の価格調整あり）と、開発マイルストーン達成を条件とする最大2億1,500万米ドルの将来支払いが定められた。8-Kは、Alestaをオランダに本社を置く非公開企業で、十分な治療選択肢のない希少疾患向けの新規経口低分子療法を開発していると説明している。検証待ち 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、2026年8月18日提出）
• 2026年10月6日付のBioMarin 8-Kは、Alesta Therapeutics B.V.の買収が2026年8月31日に完了したと記している。同社は2026年第3四半期に約2億8,300万米ドルの仕掛研究開発費（IPR&D）を税引前費用として計上する見込みで、8月6日発表の通期ガイダンスにはAlesta買収が反映されておらず、更新後のガイダンスは第3四半期決算に合わせて示す予定とされている。検証待ち Form 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、bmrn-20261006）
• BioMarinは2026年9月24日にAscendis Pharma A/Sとの和解・ライセンス契約を締結した。BioMarinの特許権を対象に、C型ナトリウム利尿ペプチド（TransCon CNP）を含む製品の開発・販売を認める非独占的な有償ライセンスで、Ascendisは売上に対し米国で20%、EU・ブラジル・韓国で18%のロイヤルティを2030年5月まで支払う。両社の間で係争中の関連訴訟は、再訴不能の形（with prejudice）で取り下げることとされた。検証待ち Form 8-K（BioMarin Pharmaceutical Inc.、bmrn-20260924）

Key References

• BioMarinの2026年の動向で注目すべき点は何ですか？
• BioMarinの財務や契約に関する情報は、どの資料で確認できますか？
• BioMarin Pharmaceutical Inc.とはどのような企業ですか？