AlnylamはRNAi治療薬を、疾患の原因または一因となる遺伝子の働きを抑える医薬品として説明しています。2026年第2四半期の決算発表では、AMVUTTRAを中心とするTTR領域の売上と、米国のATTR-CM市場での需要への言及が見られます。ライセンス先のNovartisが販売するLeqvio（inclisiran）は、高LDLコレステロールを下げるsiRNA療法で、初回投与の後3か月で追加投与し、以降は6か月ごとに投与すると説明されています。個々の疾患への有効性や適応は、各製品の承認情報で確認する必要があります。
RNAi治療薬の活用領域（TTR領域、LDLコレステロール）の概要
遺伝子の働きを抑えるという作用の考え方を、TTR関連疾患と脂質低下の両方に展開している点が特徴です。