Ipsenは希少疾患を主要領域の1つとしています。2026年上期リリースによると、Iqirvoのフェーズ3b ELSPIRE試験（原発性胆汁性胆管炎）は主要評価項目を達成し、52週時点でALP正常化に至った患者は85%（プラセボは23%）でした。一方、Bylvayのフェーズ3 BOLD試験（胆道閉鎖症）は、肝臓の自己生存期間の改善という主要評価項目を達成しませんでした。治療の可否や適応は規制当局の承認状況で別途確認が必要です。
Ipsenの希少疾患領域での2026年の試験結果（同社発表ベース）
結果は成功例と未達例の両方が報告されており、一部の試験が主要評価項目に届かなかった点も含まれます。