協和キリンの公式サイトは、希少疾患を注力領域に挙げ、造血幹細胞遺伝子治療（HSC-GT）を技術の軸の一つとしています。2024年1月に買収を完了したOrchard Therapeuticsは完全子会社となり、報道によれば主要資産のLibmeldyは、EUと英国で早期発症型異染性白質ジストロフィー（MLD）向けに承認されています。承認状況は2024年1月時点の報道に基づく点に注意が必要です。
遺伝子治療・希少疾患領域での協和キリンの取り組み
2024年時点の報道に基づき、現在の承認状況や販売状況は含まない。