Beam Therapeutics Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子医薬企業で、塩基編集（ベースエディティング）を基盤技術としています。ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式です。主要候補のBEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象としており、同社は同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けています。至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験を拡大して約50例を追加登録する計画で、当該コホートは米国での迅速承認経路を支える設計とされています。
企業概要、基盤技術の方式、主要候補の位置付けと開発計画を説明します。承認状況や有効性の保証は含みません。
「切断しない編集」という技術上の設計と、それを適用する具体的なプログラムを結び付けて説明しています。