Beam Therapeutics

Company

ベースエディティング

最終更新: 2026-08-06

5 References

https://www.refbase.ai/entity/beam-therapeutics

Knowledge Dossier

公開済みEvidenceをIdentity / Capability / Credibility / Use Case / Constraints・Current Statusの軸で機械的に集約したものです(新規の主張・推測は含みません)。

Identity

  • Beam Therapeutics Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子医薬企業で、塩基編集(ベースエディティング)を基盤技術として治療候補の開発を行っている。検証待ち About Us | Beam Therapeutics

Capability

  • ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。検証待ち Base Editing | Beam Therapeutics
  • BEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症(AATD)を対象とする候補であり、Beamは同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けている。同社は至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験の拡大として、AATD関連肺疾患(肝疾患の有無を問わない)の患者を約50例追加登録する計画を示している。当該コホートは米国での迅速承認(accelerated approval)経路を支える設計とされている。検証待ち Beam Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Recent Business Updates

Credibility

  • 2026年8月4日に開示されたBeamの2026年第2四半期決算発表において、同年7月にAATD関連肺疾患(肝疾患の有無を問わない)を対象とするBEAM-302の第1/2相試験のグローバル・ピボタルコホートで最初の患者への投与が行われたことが公表された。同コホートは米国での迅速承認経路を支える設計とされている。検証待ち Beam Therapeutics Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Announces First Patient Dosed in Global Pivotal Cohort of BEAM-302 Trial in AATD
  • 4年間の共同研究契約の満了に伴い、Pfizerは2025年12月に肝臓を標的とする開発候補について全世界独占ライセンスのオプションを行使した。当該候補はBeam独自の肝臓標的型脂質ナノ粒子(LNP)を用いて塩基編集試薬を送達する設計である。ライセンス取得後はPfizerが開発・規制対応・製造・商業化の責任を負い、Beamは開発・規制・商業マイルストンの受領資格を持つほか、第1/2相試験終了時にオプション行使料を支払って全世界での共同開発・共同商業化契約へ移行し純利益を分配する権利を保持する。これは特定候補に関するライセンス・提携であり、PfizerによるBeamの買収や親子関係ではない。検証待ち Beam Therapeutics Reports Fourth Quarter and Year-End 2025 Financial Results
  • 米国証券取引委員会(SEC)公式のSEC提出書類(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312526065194/beam-20251231.htm)は、Beam Therapeuticsの料金・ライセンス体系に関する公的記録である。同Sourceでは、基盤となる塩基編集技術の知的財産を自社で保有するのではなく外部から導入(インライセンス)しており、Harvard、Broad Institute、Editas、Bio Paletteとのライセンス契約の当事者であること、Harvardとの契約では対価として自社株式を発行したこと、および希薄化防止条項に基づき追加で株式を発行したことが記載されています。具体的には「we in-license key patents and patent applications for our base editing platform technology and product candidates」、「the Editas License Agreement, the Harvard License Agreement and the Bio Palette License Agreement」、「an exclusive, worldwide, royalty-bearing, sublicensable license under certain patent rights owned or controlled by Harvard」、「101,363 shares of our common stock」、「765,549 shares of our common stock」、「an annual license maintenance fee ranging from low-to-mid five figures to low six figures」、「low single digit royalties on net sales」、「success payments of up to an additional $90.0 million each」、「excluding human germline modification and products for non-human animal and plant applications」といった記載がある。ただし、価格・プラン構成・ライセンス条件は改定されうるため、この内容は取得時点のものです。請求周期・地域・契約形態・割引条件によって実際の条件は異なります。 マイルストーン総額やロイヤリティ料率の全体像はこの記載からは確認しておらず、契約条件は変更されうるものです。2026年8月21日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。検証待ち Beam Therapeuticsの料金・ライセンス体系に関する公開情報

Use Case

Constraints / Current Status

  • ベースエディティングは、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する編集方式である。切断を伴う従来型の編集と異なり、二本鎖切断に依存しない点が設計上の特徴とされている。検証待ち Base Editing | Beam Therapeutics
  • 4年間の共同研究契約の満了に伴い、Pfizerは2025年12月に肝臓を標的とする開発候補について全世界独占ライセンスのオプションを行使した。当該候補はBeam独自の肝臓標的型脂質ナノ粒子(LNP)を用いて塩基編集試薬を送達する設計である。ライセンス取得後はPfizerが開発・規制対応・製造・商業化の責任を負い、Beamは開発・規制・商業マイルストンの受領資格を持つほか、第1/2相試験終了時にオプション行使料を支払って全世界での共同開発・共同商業化契約へ移行し純利益を分配する権利を保持する。これは特定候補に関するライセンス・提携であり、PfizerによるBeamの買収や親子関係ではない。検証待ち Beam Therapeutics Reports Fourth Quarter and Year-End 2025 Financial Results

Key References

Knowledge Graph

References — 問い別の知識

データアクセス

各APIエンドポイントはJSON形式でデータを返します。生成AIのツール呼び出し・RAG連携での利用を想定しています。