BEAM-302はαアンチトリプシン欠乏症（AATD）を対象とする候補で、Beamは同疾患の遺伝子医薬として最も開発が進んだものと位置付けています。技術的な基盤は、DNA二本鎖を切断せずに標的位置の1塩基を化学的に変換する塩基編集で、原因となる変異塩基そのものを書き換える設計思想に立ちます。開発面では、至適生物学的用量として60mgを選定し、進行中の非盲検第1/2相試験を拡大してAATD関連肺疾患の患者を約50例追加登録する計画が示されています。2026年7月には同試験のグローバル・ピボタルコホートで最初の患者への投与が行われました。
対象疾患に対する技術的アプローチと開発計画を扱います。治療効果や承認可能性の保証は行いません。
遺伝子を補充・追加するのではなく、変異塩基自体を書き換える方向性であることを軸に説明しています。