REGENXBIO Inc.は米メリーランド州ロックビルを拠点とする遺伝子治療企業で、AAVベクターを基盤とする治療法の開発と、他社への技術ライセンス供与の双方を行っています。中核となるNAV Technology Platformは、同社が保有する独自のAAVベクター群からなる遺伝子送達プラットフォームで、自社プログラムでの利用に加えて他社へライセンス供与される形でも用いられています。開発領域は網膜疾患にとどまらず、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とするプログラムも進めています。
企業概要、プラットフォームの性質、開発領域の広がりを説明します。個別プログラムの承認状況には触れません。
自社開発とライセンス供与という2つの事業形態を併せ持つ点を、企業構造の特徴として示しています。