REGENXBIOは網膜疾患を対象に2つの投与経路で開発を進めています。滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）では網膜下（subretinal）投与のピボタル試験ATMOSPHEREおよびASCENTが2025年10月6日に登録を完了し（合計1,200名超）、2026年7月18日のASRS第44回年次総会では第I/IIa相コホート3・4の5年時点データとして視力の安定または改善、抗VEGF治療負担の有意な減少、新たな安全性シグナルなしが報告されました。糖尿病網膜症では脈絡膜上（suprachoroidal）投与が用いられ、第II相ALTITUDE試験の用量レベル3で2.5年時点に参加者の55%が追加治療なしにDRSSで2段階超の改善を達成したとされています。対象候補はsura-vec（ABBV-RGX-314）で、遺伝子送達はNAV AAV8ベクターが担います。
眼科領域における2つの投与経路ごとの臨床開発の状況と、公表された長期データを扱います。有効性や承認見通しの断定は行いません。
疾患ごとに投与経路（網膜下／脈絡膜上）が異なる点と、それぞれの試験段階を対応させて示しています。