CRISPR Therapeutics AGはスイスに登記された遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を基盤とする治療法を開発しています。CRISPR-Cas9は、ガイドRNAが指定するゲノム上の特定配列をCas9ヌクレアーゼが切断し、細胞自身の修復機構を介して配列を改変する仕組みです。同社は血液疾患、腫瘍、自己免疫疾患、心血管疾患などを対象とするパイプラインを保有し、同種(allogeneic)CAR-T細胞治療やin vivo方式の遺伝子編集を含む複数の治療領域でプログラムを進めています。
企業の登記地、基盤技術の仕組み、パイプラインの広がりを説明します。個別プログラムの開発段階には踏み込みません。
基盤技術の作用機序と、それを複数の治療領域へ展開している構成を軸に説明しています。