CRISPR Therapeutics

Identity

• CRISPR Therapeutics AGはスイスに登記された遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を基盤とする治療法の開発を行っている。血液疾患、腫瘍、自己免疫疾患、心血管疾患などを対象とするパイプラインを保有する。検証待ち About Us | CRISPR Therapeutics

Capability

• CRISPR-Cas9は、ガイドRNAが指定するゲノム上の特定配列をCas9ヌクレアーゼが切断し、細胞自身の修復機構を介して配列を改変する仕組みである。CRISPR Therapeuticsはこの機構を治療応用するプラットフォームを構築している。検証待ち CRISPR/Cas9 | CRISPR Therapeutics
• CASGEVYは、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）を対象とする遺伝子編集治療である。患者由来の造血幹細胞をCRISPR-Cas9で編集し、胎児ヘモグロビンの産生を高めることを狙う治療設計となっている。検証待ち Hemoglobinopathies | CRISPR Therapeutics
• CRISPR Therapeuticsは、血液疾患以外にも同種（allogeneic）CAR-T細胞治療や、in vivo方式の遺伝子編集を含む複数の治療領域でプログラムを進めている。検証待ち Programs | CRISPR Therapeutics
• CRISPR Therapeutics公式のofficial product pipeline page（https://crisprtx.com/pipeline）は、CRISPR Therapeuticsの主要製品・提供機能に関する一次情報である。既存の4 Referenceはすべて承認済み製品CASGEVYに焦点を当てており、心血管疾患・自己免疫疾患・代謝疾患等を対象とするその他の開発パイプラインには一切触れていない。本Referenceは同社の研究開発の広がり（製品ラインの多様性）という新しい切り口を提供する。具体的には「CRISPR Therapeuticsは承認済みのCASGEVYに加え、CD19陽性悪性腫瘍・自己免疫疾患を対象とする同種CAR-T細胞治療Zugocabtagene geleucel（臨床段階）、心血管疾患を対象とするin vivo遺伝子編集候補CTX310・CTX321・CTX340（IND申請準備〜研究段階）、アルファ1アンチトリプシン欠乏症を対象とするCTX460、血栓塞栓症を対象とするCTX611、1型糖尿病を対象とする再生医療候補CTX213、およびVertexへライセンス供与されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー等の複数プログラムを保有している。」といった記載がある。ただし、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 パイプライン開発段階（IND-Enabling・Clinical・Research等）は臨床試験の進行に伴い頻繁に変化するため、このページの記載は取得時点のスナップショットに過ぎない。各プログラムの具体的な臨床試験結果・タイムラインはこのページ単独では確認できない。2026年08月23日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。検証待ち CRISPR Therapeutics主要製品・提供機能に関する公開情報

Credibility

• CASGEVYは、CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsが2015年に開始した戦略的研究提携に由来する共同開発・商業化契約に基づく製品である。修正契約の下でVertexが全世界における開発・製造・商業化を主導し、独占ライセンス保有者かつ製造者となり、両社が利益とプログラム費用を60対40の比率で分担する。これは共同開発・ライセンス型の提携関係であり、いずれか一方による他方の買収や親子関係、あるいは一方が他方の技術を所有する関係ではない。同提携は2026年第2四半期時点で継続している。検証待ち CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Second Quarter 2026 Financial Results
• 2026年8月4日に開示された2026年第2四半期の事業アップデートにおいて、Vertexが商業化を主導するCASGEVYの売上として7,640万米ドルが報告された。前四半期比78%増、2025年同期比151%増であり、2023年の承認以降で四半期として最も高い水準とされている。検証待ち CRISPR Therapeutics Q2 Earnings: CASGEVY Revenue Hits $76M | CRSP Stock News
• 2026年第2四半期の事業アップデートによると、米国FDAは2歳以上の小児のSCDおよびTDT患者に対するCASGEVYの使用を承認した。SCDとTDTの双方について2歳という低年齢層を対象に含む初の遺伝子治療とされ、これにより約5,500人の患者が新たに適応対象となりうると説明されている。検証待ち CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Second Quarter 2026 Financial Results

Use Case

• 2026年第2四半期の事業アップデートによると、米国FDAは2歳以上の小児のSCDおよびTDT患者に対するCASGEVYの使用を承認した。SCDとTDTの双方について2歳という低年齢層を対象に含む初の遺伝子治療とされ、これにより約5,500人の患者が新たに適応対象となりうると説明されている。検証待ち CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Second Quarter 2026 Financial Results

Constraints / Current Status

• CASGEVYは、CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsが2015年に開始した戦略的研究提携に由来する共同開発・商業化契約に基づく製品である。修正契約の下でVertexが全世界における開発・製造・商業化を主導し、独占ライセンス保有者かつ製造者となり、両社が利益とプログラム費用を60対40の比率で分担する。これは共同開発・ライセンス型の提携関係であり、いずれか一方による他方の買収や親子関係、あるいは一方が他方の技術を所有する関係ではない。同提携は2026年第2四半期時点で継続している。検証待ち CRISPR Therapeutics Provides Business Update and Reports Second Quarter 2026 Financial Results

Key References

• 遺伝子編集治療の実績を調べる際、CRISPR Therapeuticsが参照されるのはなぜですか？
• CRISPR Therapeuticsとはどのような企業ですか？
• CRISPR TherapeuticsはCASGEVY以外にどのような開発パイプラインを保有していますか？

Partners

• Vertex Pharmaceuticals— CRISPR TherapeuticsとVertex Pharmaceuticalsは、CRISPR-Cas9遺伝子編集療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）の共同開発・商業化で提携している（利益配分40%/60%、Vertexが商業化を主導）。この提携は2026年第2四半期決算・10-Qで現在も活発（Casgevy収益が前四半期比78%増）と確認されている。