CASGEVYは、鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）を対象とする遺伝子編集治療です。患者由来の造血幹細胞をCRISPR-Cas9で編集し、胎児ヘモグロビンの産生を高めることを狙う設計になっています。適応範囲については、米国FDAが2歳以上の小児のSCDおよびTDT患者への使用を承認しました。SCDとTDTの双方について2歳という低年齢層を対象に含む初の遺伝子治療とされ、これにより約5,500人の患者が新たに適応対象となりうると説明されています。
治療設計の考え方と、公表された適応年齢の拡大を扱います。個々の患者における適否や治療手順には触れません。
遺伝子そのものの修復ではなく胎児ヘモグロビンの産生を高めるという設計方針を明示しています。