Intellia Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を用いた治療法を開発しています。特徴は投与方式にあり、患者から細胞を取り出して体外で編集し戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行うin vivo設計をとります。主要候補のlonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象とする単回投与治療を目指しています。
企業概要とin vivo方式の設計思想、主要候補の位置付けを説明します。開発段階の詳細は別途扱います。
細胞を体外に取り出さず体内で直接編集するという投与方式を、企業の中核的な設計特徴として示しています。