Intellia Therapeutics

Identity

• Intellia Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする遺伝子編集企業で、CRISPR-Cas9を用いた治療法の開発を行っている。検証待ち About Us | Intellia Therapeutics

Capability

• Intelliaのin vivo方式は、患者から細胞を取り出して体外で編集し戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行う設計をとる。検証待ち CRISPR/Cas9 | Intellia Therapeutics
• lonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化することでカリクレインおよびブラジキニンの産生を低下させ、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する単回投与治療を目指すin vivo CRISPR遺伝子編集候補である。同社は外来環境で投与する設計としている。検証待ち Intellia Therapeutics Initiates Rolling Submission of BLA to FDA for Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) as a One-Time Treatment for Hereditary Angioedema
• Intellia Therapeutics公式のofficial product pipeline page（https://www.intelliatx.com/pipeline/）は、Intellia Therapeuticsの主要製品・提供機能に関する一次情報である。既存の4 Referenceはすべて遺伝性血管性浮腫（HAE）向けの主力候補lonvo-zに焦点を当てており、それ以外のパイプライン（特に同社発祥のATTRアミロイドーシス向けプログラムNex-z）には一切触れていない。本Referenceはパイプラインの広がりと主要パートナーシップ（Regeneron・AvenCell）という新しい切り口を提供する。具体的には「IntelliaはHAE向けのlonvo-zに加え、トランスサイレチン型（ATTR）アミロイドーシス（多発神経障害型・心筋症型の両方）を対象とするNex-z（Regeneronと共同開発・Late-Stage Clinical段階で世界の開発費・商業利益の25%をRegeneronが分担）、Regeneronが単独で進める血友病B向けREGV131-LNP1265、AvenCellと提携する急性骨髄性白血病・B細胞悪性腫瘍向けAVC-201・AVC-203、および複数の研究・前臨床段階プログラムを保有している。」といった記載がある。ただし、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 開発段階（Late-Stage Clinical・Early-Stage Clinical・Research/Preclinical等）は臨床試験の進行に伴い頻繁に変化するため、このページの記載は取得時点のスナップショットに過ぎない。各プログラムの具体的な臨床試験データ・タイムラインはこのページ単独では確認できない。2026年08月23日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。検証待ち Intellia Therapeutics主要製品・提供機能に関する公開情報

Credibility

• 第3相HAELO試験は主要評価項目を達成し、有効性評価期間（第5〜28週）における月間HAE発作回数の平均が、lonvo-z群0.26回に対しプラセボ群2.10回で、87%減少（p<0.0001）と報告された。副次評価項目では、同6か月間にわたり発作がなく治療も不要であった患者の割合がlonvo-z群62%、プラセボ群11%（p<0.0001）であったとされる。投与は50mgの単回点滴である。検証待ち Intellia Therapeutics Reports Positive Phase 3 Results in Hereditary Angioedema
• 2026年4月27日、IntelliaはHAEを適応としてlonvo-zの生物学的製剤承認申請（BLA）のローリング提出をFDAへ開始したと発表した。同社は2026年後半に提出を完了し、承認された場合には2027年前半に米国で商業上市する計画であると説明している。検証待ち Intellia Therapeutics Initiates Rolling Submission of BLA to FDA for Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z)
• 2025年6月13〜16日に英国グラスゴーで開催された欧州アレルギー・臨床免疫学会（EAACI）Congress 2025において、Intelliaはlonvo-zの第1相試験の3年間データを口頭発表した。単回投与を受けた10名全員が中央値23か月にわたり発作がなく追加治療も受けておらず、月間HAE発作回数は平均98%減少したと報告されている。検証待ち Intellia Therapeutics Announces Positive Three-Year Data from Phase 1 Trial of Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) in Patients with HAE at EAACI

Use Case

• 2025年6月13〜16日に英国グラスゴーで開催された欧州アレルギー・臨床免疫学会（EAACI）Congress 2025において、Intelliaはlonvo-zの第1相試験の3年間データを口頭発表した。単回投与を受けた10名全員が中央値23か月にわたり発作がなく追加治療も受けておらず、月間HAE発作回数は平均98%減少したと報告されている。検証待ち Intellia Therapeutics Announces Positive Three-Year Data from Phase 1 Trial of Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) in Patients with HAE at EAACI

Constraints / Current Status

• Intelliaのin vivo方式は、患者から細胞を取り出して体外で編集し戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行う設計をとる。検証待ち CRISPR/Cas9 | Intellia Therapeutics

Key References

• in vivo遺伝子編集の進捗を追う際、Intelliaが挙げられるのはなぜですか？
• Intellia Therapeuticsとはどのような企業ですか？
• Intellia TherapeuticsはHAE向けのlonvo-z以外にどのようなパイプラインを保有していますか？