lonvoguran ziclumeran（lonvo-z、旧称NTLA-2002）は、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化することでカリクレインおよびブラジキニンの産生を低下させ、HAEに対する単回投与治療を目指すin vivo CRISPR遺伝子編集候補です。編集試薬は体内へ直接送達され、標的臓器の細胞内でゲノム編集が行われます。臨床面では、2025年6月に英国グラスゴーで開催されたEAACI Congress 2025において第1相試験の3年間データが口頭発表され、単回投与を受けた10名全員が中央値23か月にわたり発作がなく追加治療も受けておらず、月間発作回数は平均98%減少したと報告されました。
作用機序と、2025年時点で公表された第1相の長期データを扱います。少数例の第1相結果であり、個々の患者における適否や有効性の保証は行いません。
症状を抑える継続投与ではなく、原因分子の産生経路を持続的に下げる単回投与という設計を軸に説明しています。