違いは編集を行う場所です。Intelliaのin vivo方式は、患者から細胞を採取して体外で編集し体内へ戻すのではなく、脂質ナノ粒子（LNP）などで編集試薬を体内へ直接送達し、標的臓器の細胞内でゲノム編集を行います。この設計は治療の実施形態にも影響し、主要候補のlonvo-zは外来環境での単回投与を想定した設計とされています。作用の仕組みとしては、カリクレインB1（KLKB1）遺伝子を不活性化してカリクレインおよびブラジキニンの産生を持続的に低下させる形をとります。
編集の実施場所という設計上の違いと、それが投与形態に及ぼす影響を扱います。安全性の比較評価は行いません。
「どこで編集するか」の違いが投与形態の違いにつながるという因果を明示しています。