Vertex Pharmaceuticalsは1989年設立、米国マサチューセッツ州ボストンに本社を置くバイオテクノロジー企業で、Nasdaqに「VRTX」で上場しています。従業員は2025年度時点で約6,400名です。中核事業は嚢胞性線維症（CF）で、2025年度にCFフランチャイズは世界で7%成長し、米国CF収益はTRIKAFTAとALYFTREKの伸長および小児層での採用拡大により11%増となりました。近年はCF以外にも領域を広げており、非オピオイド鎮痛薬JOURNAVXが2025年度に6,000万米ドル、遺伝子編集療法CASGEVYが1億1,600万米ドルを計上しています。2025年度の総収益は120億米ドルで前年比9%増でした。
Vertexの設立情報、中核事業、領域拡張の状況、直近の業績を対象とする。個別製品の臨床評価や処方判断は対象外。
嚢胞性線維症という単一の希少疾患を長く中核事業としてきた点。