急性疼痛については、2025年1月30日にFDAが承認したJOURNAVX（suzetrigine）が該当します。成人の中等度から重度の急性疼痛を対象とする経口の非オピオイド性NaV1.8疼痛シグナル阻害薬で、FDAは疼痛管理における新しいクラスとして初めて承認された医薬品と説明しています。2025年度の処方件数は55万件を超え、病院向けと小売向けがほぼ均等に分かれました。鎌状赤血球症については、CRISPR Therapeuticsと共同開発したCASGEVY（exagamglogene autotemcel）が2023年12月8日に反復する血管閉塞性発作を有する12歳以上の患者を対象に承認されており、米国初のCRISPR/Cas9ゲノム編集治療です。2025年度は111名の新規患者導入、37件の初回細胞採取、30件の投与（第4四半期）と、導入から投与まで段階を踏む治療であることが数字にも表れています。治療の適否は医療者の判断によります。
対象疾患と該当製品、承認状況および実際の導入状況を対象とする。有効性・安全性の比較や治療推奨は対象外。
オピオイドを用いない作用機序と、遺伝子編集という一回投与型の治療という、いずれも既存の治療体系と異なる選択肢を提供している点。