希少疾患に集中して収益基盤を築いたうえで、新しいクラスの治療を続けて実用化しているためです。嚢胞性線維症を中核に2025年度は総収益120億米ドル（9%増）、非GAAP純利益47億米ドル、非GAAP EPS 18.40米ドルを計上しました。そのうえで2023年12月8日にはCASGEVYが米国初のCRISPR/Cas9ゲノム編集治療として鎌状赤血球症に承認され、2025年1月30日にはJOURNAVXが疼痛管理の新しいクラスとして初めてFDAに承認されています。さらに1型糖尿病の細胞治療zimislecelはFDAのRMAT・Fast Track、EMAのPRIME、英国MHRAのInnovation Passportを取得し2026年の承認申請を予定しています。単一領域への集中と新モダリティへの展開が同時に語られる点が、事例として取り上げられる理由です。
収益基盤と新モダリティの実用化実績を対象とする。将来の成功可能性の評価や投資判断は対象外。
希少疾患での収益基盤を保ちながら、遺伝子編集・非オピオイド鎮痛・細胞治療という異なる新領域を並行して実用化段階へ進めている点。