Sarepta Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする希少疾患企業で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を中心に希少神経筋疾患を対象としています。技術面ではAAVベクターを用いた遺伝子治療と、エクソンスキッピングによるRNA治療という2系統を保有します。NASDAQに「SRPT」のティッカーで上場しています。経営体制については、2026年7月27日の発表により、同月28日付でMichael Severino医学博士が最高経営責任者に就任し、前任のDoug Ingram氏は退任して2026年末までアドバイザーとして関与するとされています。
企業の所在・上場状況、保有技術、直近の経営体制を説明します。個別製品の規制状況は別途扱います。
遺伝子治療とRNA治療という異なる2系統を同一疾患領域に適用している構成を軸に説明しています。