Sarepta Therapeutics

Identity

• Sarepta Therapeutics, Inc.は米マサチューセッツ州ケンブリッジを拠点とする希少疾患企業で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を中心とする希少神経筋疾患を対象に遺伝子治療とRNA治療を開発している。NASDAQに「SRPT」のティッカーで上場している。検証待ち Sarepta Therapeutics
• Sareptaは2026年7月27日、Michael Severino医学博士を2026年7月28日付で最高経営責任者（CEO）に任命したと発表した。同氏は取締役会にも加わる。前任のDoug Ingram氏は退任し、円滑な移行のため2026年末までアドバイザーとして関与するとされている。Severino氏はTessera Therapeuticsの前CEOで、それ以前はAbbVieで副会長兼社長を務めていた。検証待ち Sarepta Therapeutics Appoints Michael Severino, M.D., Chief Executive Officer

Capability

• SareptaはAAVベクターを用いた遺伝子治療と、エクソンスキッピングによるRNA治療という2系統の技術を保有し、DMDを含む希少神経筋疾患に適用している。検証待ち Science | Sarepta Therapeutics
• Sarepta Therapeutics公式のofficial products/pipeline overview page（https://www.sarepta.com/products-pipeline）は、Sarepta Therapeuticsの主要製品・提供機能に関する一次情報である。既存の4 Referenceはすべて遺伝子治療ELEVIDYSの規制状況・上市に関する内容であり、同社のもう一つの技術基盤であるエクソンスキッピングRNA治療薬（EXONDYS 51・VYONDYS 53・AMONDYS 45）というFDA承認済み製品群の存在には一切触れていない。本Referenceは製品ポートフォリオの広がりという新しい切り口を提供する。具体的には「"Sarepta has four FDA-approved therapies." — 製品一覧ページ（sarepta.com/products）ではELEVIDYS、EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45の4製品名が個別に掲載されている。」といった記載がある。ただし、これは取得時点で公開されている構成であり、各提供物の機能範囲・提供地域・提供終了の有無はこのSourceからは確認できません。 各製品が具体的にどのエクソンを標的とするか、承認年、適応対象患者の詳細（例: EXONDYS 51はエクソン51スキッピング対象患者向け）は、このページ単独では明記されておらず確認できていない。承認状況は将来の添付文書改訂・安全性措置により変更されうる（ELEVIDYSで見られたような枠組み警告等の例が既存Referenceに記載されている）。2026年08月24日に同Sourceを取得し、この内容を確認した。検証待ち Sarepta Therapeutics主要製品・提供機能に関する公開情報

Credibility

• ELEVIDYS（米国承認済みのDMD遺伝子治療）について、2025年6月にSareptaは歩行不能（non-ambulatory）患者向けの米国内出荷を停止し、同年7月22日にはFDAの要請を受けて米国内の全出荷を一時停止した。FDAは同年7月28日に歩行可能（ambulatory）患者向けの停止解除を推奨し、Sareptaは7月31日に歩行可能患者向け出荷を再開している。その後FDAは、急性重篤肝障害（ALI）および急性肝不全（ALF）のリスクに関する枠組み警告（Boxed Warning）の付与と、適応を4歳以上の歩行可能なDMD患者に限定し歩行不能患者の適応を削除する添付文書改訂を承認した。検証待ち Sarepta Announces FDA's Approval of Updated ELEVIDYS Prescribing Information
• FDAは2025年7月21日、第1相SRP-9004試験での患者死亡を受けて、Sareptaが実施する肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の治験（SRP-9003、SRP-9004、SRP-6004、SRP-9005）に臨床試験の一時停止（クリニカルホールド）を課した。2025年12月時点でFDAは当該ホールドの継続を確認し、SRP-9003の生物学的製剤承認申請を受理する前提として免疫抑制剤シロリムスの試験データを求めている。これは未承認の治験プログラムに対する措置であり、承認済みのELEVIDYSに対する措置とは別個のものである。検証待ち FDA slaps clinical hold across all of Sarepta's LGMD trials | Fierce Biotech
• 2026年3月、中外製薬（Roche傘下の日本法人）によるELEVIDYSの日本での商業上市を受けて、SareptaはRocheとの提携契約に基づき4,000万米ドルのマイルストン支払いを獲得した。2019年締結の同提携では、Sareptaが米国における規制対応・商業化および製造を担い、Rocheが米国外の地域における規制対応・商業化を担う。これは共同開発・商業化のライセンス提携であり、いずれか一方による買収や親子関係ではない。検証待ち Sarepta Therapeutics Announces First Quarter 2026 Financial Results and Recent Corporate Developments

Use Case

• 2026年3月、中外製薬（Roche傘下の日本法人）によるELEVIDYSの日本での商業上市を受けて、SareptaはRocheとの提携契約に基づき4,000万米ドルのマイルストン支払いを獲得した。2019年締結の同提携では、Sareptaが米国における規制対応・商業化および製造を担い、Rocheが米国外の地域における規制対応・商業化を担う。これは共同開発・商業化のライセンス提携であり、いずれか一方による買収や親子関係ではない。検証待ち Sarepta Therapeutics Announces First Quarter 2026 Financial Results and Recent Corporate Developments
• ELEVIDYSは日本においてDMDに対して上市された初の遺伝子治療である。日本では、3歳以上8歳未満の歩行可能なDMD患者のうち、DMD遺伝子のエクソン8および/またはエクソン9の全部または一部の欠失を有し、抗AAVrh74抗体が陰性である患者を対象としている。検証待ち Sarepta Therapeutics Announces Commercial Launch of ELEVIDYS in Japan

Constraints / Current Status

• ELEVIDYS（米国承認済みのDMD遺伝子治療）について、2025年6月にSareptaは歩行不能（non-ambulatory）患者向けの米国内出荷を停止し、同年7月22日にはFDAの要請を受けて米国内の全出荷を一時停止した。FDAは同年7月28日に歩行可能（ambulatory）患者向けの停止解除を推奨し、Sareptaは7月31日に歩行可能患者向け出荷を再開している。その後FDAは、急性重篤肝障害（ALI）および急性肝不全（ALF）のリスクに関する枠組み警告（Boxed Warning）の付与と、適応を4歳以上の歩行可能なDMD患者に限定し歩行不能患者の適応を削除する添付文書改訂を承認した。検証待ち Sarepta Announces FDA's Approval of Updated ELEVIDYS Prescribing Information

Key References

• DMDの遺伝子治療についてSareptaを調べる際、どの点を正確に押さえるべきですか？
• Sarepta Therapeuticsとはどのような企業ですか？
• SareptaはELEVIDYS以外にどのようなFDA承認済み製品を持っていますか？

Partners

• Roche— Sarepta TherapeuticsとRocheは、遺伝子治療ELEVIDYS（デュシェンヌ型筋ジストロフィー向け）の米国外での商業化について提携している。2026年3月、Rocheの日本法人である中外製薬がELEVIDYSの日本での商業提供を開始したことに伴い、Sareptaは4,000万ドルのマイルストーン収益を認識した（Sarepta 2026年第1四半期決算発表）。この中核的な提携は2026年時点でも活発に機能している。