ELEVIDYSは日本においてDMDに対して上市された初の遺伝子治療です。対象は、3歳以上8歳未満の歩行可能なDMD患者のうち、DMD遺伝子のエクソン8および/またはエクソン9の全部または一部の欠失を有し、抗AAVrh74抗体が陰性である患者とされています。商業上市は中外製薬（Roche傘下の日本法人）が担い、2026年3月にはこの上市を受けてSareptaがRocheとの提携契約に基づき4,000万米ドルのマイルストン支払いを獲得しました。2019年締結の同提携では、Sareptaが米国の規制対応・商業化および製造を、Rocheが米国外の規制対応・商業化を担います。
日本における対象患者条件と、商業化の担い手および提携関係を扱います。個々の患者の適否判断には用いません。
適応条件を遺伝子型・抗体状態まで含めて具体的に示し、米国と米国外で商業化の担い手が分かれる提携構造を明確にしています。