FDAは、ヒト遺伝子治療を遺伝子の発現を改変・操作しようとするものと説明し、疾患原因遺伝子を健全なコピーに置き換える、機能不全の原因遺伝子を不活性化する、新規または改変した遺伝子を導入する、という手法を挙げています。NHGRIは、遺伝子治療が疾患の治療・予防・治癒のために遺伝子を用いる技術で、壊れた遺伝子の正常コピーを加える形が多いと説明し、血友病、鎌状赤血球症、白血病が治療対象として治療されてきたと記しています。
遺伝子治療の定義と代表的な手法（技術そのもの）。
企業や個別製品ではなく技術概念を指します。FDAの定義ページの内容確認日は2018年7月25日です。