FDAのページによれば、遺伝子治療製品にはプラスミドDNA、ウイルスベクター、細菌ベクター、遺伝子編集技術、患者由来の細胞製品があり、生物製剤としてCBERが規制します。米国で販売するにはBLAの承認が必要です。EMAは、遺伝子治療医薬品を含む先端医療医薬品がEMAを通じた中央審査で承認され、CATが科学的評価を担い、CHMPが承認可否の意見を採択すると説明しています。
米国とEUでの製品類型・承認手続の違いの概観。
両規制当局の説明は制度の概要であり、個別製品の審査結果ではありません。FDAの定義ページは2018年時点の内容確認日です。