FDAの2026年9月17日時点の承認一覧には、ZOLGENSMA、HEMGENIX、CASGEVY、LUXTURNA、ROCTAVIAN、ELEVIDYSを含む54件の細胞・遺伝子治療製品が掲載されています。米国で販売するにはBLAの提出と承認が必要で、遺伝子治療製品はCBERが規制します。EUでは先端医療医薬品として中央審査が行われ、CATが科学的評価で中心的役割を担い、CHMPが承認可否の意見を採択します。承認一覧は細胞治療製品を含む件数であり、遺伝子治療のみの数ではありません。
承認状況と規制手続（2026年9月時点）。
承認済み製品は一覧の範囲に限られ、手続は米国と欧州で異なります。