オーファンドラッグは、希少疾患または状態の予防・診断・治療のための医薬品・生物学的製剤に対する規制上の指定です。米国ではFDAが指定を付与する権限を持ち、指定は承認・ライセンス取得とは別の手続きです。優遇措置として、適格な臨床試験への税額控除、ユーザーフィーの免除、承認後の最長7年の市場独占の可能性が挙げられています。1983年成立のOrphan Drug Actが米国制度の根拠法とFDAに説明されています。
米国FDAの制度を中心とした定義と優遇措置の概要（2026年10月時点）
指定は承認とは別手続きで、指定されても承認や独占が自動的に得られるわけではありません。