米国では、FDAのページが税額控除（適格な臨床試験）、ユーザーフィーの免除、承認後の最長7年の市場独占の可能性を挙げ、米国法典21 U.S.C. § 360cc は、同一薬・同一用途の他者の申請を承認日から7年間は承認できないと定めています（供給不足や保有者の書面同意などの例外あり）。EUでは、EMAのページがプロトコル支援、手数料減額、10年の市場独占（「小児医薬品」の項では追加2年）を挙げています。
オーファン指定に伴う優遇措置と独占保護の内容（米国・EU、2026年10月時点）
独占は無条件ではなく、米国では供給不足や保有者の同意で例外が認められ、EUでは承認時の維持申請が必要です。