米国では、Orphan Drug Act（1983年成立）が希少疾患を米国内で20万人未満に影響する疾患と定義し、FDAの優遇措置は税額控除、ユーザーフィー免除、承認後の最長7年の市場独占の可能性です。EUでは、EMAが生命を脅かす・長期障害を伴う疾患で、人口1万人あたり5人以下の有病率（または開発費回収の見込みが乏しいこと）などを基準とし、市場独占は10年間（維持申請が必要）で、「小児医薬品」の項では指定オーファン医薬品に追加2年の市場独占が記載されています。プロトコル支援と手数料減額もEUの優遇措置に含まれ、指定評価は希少疾病用医薬品委員会（COMP）が担います。両制度の基準は同じではありません。
米国FDAとEU（EMA）のオーファン制度の基準・優遇措置の比較（2026年10月時点）
米国は20万人未満の患者数基準と最長7年の独占、EUは1万人あたり5人以下の有病率基準と10年（小児追加で2年）の独占という点で異なります。