Orphan drug

Identity

• FDAは、希少疾患または状態の予防・診断・治療のための医薬品・生物学的製剤にオーファン指定を付与する権限を持つと説明しています。指定は承認・ライセンス取得とは別の手続きで、申請者はCDER NextGenポータル、電子メール、郵送のいずれかで指定の申請を提出できます。検証待ち Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products
• FDAの「Rare Diseases at FDA」は、Orphan Drug Actを1983年に議会で成立した、希少疾患治療薬の開発を促す法律と説明し、同法における希少疾患を「米国内で20万人未満に影響する疾患または状態」と定義しています。検証待ち Rare Diseases at FDA
• EMAのオーファン指定概要は、対象を生命を脅かす、または長期的な障害を引き起こす疾患とし、EUで人口1万人あたり5人以下という有病率、または開発費を回収できる見込みが乏しいことのいずれかの条件を満たし、かつ満足できる診断・予防・治療法が承認されていない（あるいは既存法より著しい利益がある）ことを基準として示しています。検証待ち Orphan designation: Overview

Capability

• FDAのページは、オーファン指定の優遇措置として、適格な臨床試験への税額控除、ユーザーフィーの免除、承認後に最長7年の市場独占の可能性（「Potential seven years of market exclusivity」）を挙げています。検証待ち Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products
• EMAのページによれば、EUのオーファン医薬品の優遇措置にはプロトコル支援（科学的助言）、手数料の減額、承認後の10年間の市場独占（承認時に指定の維持申請が必要）があります。「小児医薬品」の項では、指定オーファン医薬品の優遇として追加2年の市場独占が記載されています。指定申請は希少疾病用医薬品委員会（COMP）が審査し、手続きは検証から最大90日とされています。検証待ち Orphan designation: Overview
• 米国法典21 U.S.C. § 360cc（Protection for drugs for rare diseases or conditions）は、指定された希少疾患用医薬品が承認された場合、同一薬・同一用途について他者の申請を承認日から7年間は承認できないと定めています。例外として、保有者が十分な供給量を確保できない場合や、保有者が書面で同意した場合が規定されています。検証待ち 21 U.S. Code § 360cc - Protection for drugs for rare diseases or conditions

Credibility

• FDAの「Rare Diseases at FDA」は、Orphan Drug Actを1983年に議会で成立した、希少疾患治療薬の開発を促す法律と説明し、同法における希少疾患を「米国内で20万人未満に影響する疾患または状態」と定義しています。検証待ち Rare Diseases at FDA
• EMAのオーファン指定概要は、対象を生命を脅かす、または長期的な障害を引き起こす疾患とし、EUで人口1万人あたり5人以下という有病率、または開発費を回収できる見込みが乏しいことのいずれかの条件を満たし、かつ満足できる診断・予防・治療法が承認されていない（あるいは既存法より著しい利益がある）ことを基準として示しています。検証待ち Orphan designation: Overview
• 米国法典21 U.S.C. § 360cc（Protection for drugs for rare diseases or conditions）は、指定された希少疾患用医薬品が承認された場合、同一薬・同一用途について他者の申請を承認日から7年間は承認できないと定めています。例外として、保有者が十分な供給量を確保できない場合や、保有者が書面で同意した場合が規定されています。検証待ち 21 U.S. Code § 360cc - Protection for drugs for rare diseases or conditions

Use Case

• FDAは、希少疾患または状態の予防・診断・治療のための医薬品・生物学的製剤にオーファン指定を付与する権限を持つと説明しています。指定は承認・ライセンス取得とは別の手続きで、申請者はCDER NextGenポータル、電子メール、郵送のいずれかで指定の申請を提出できます。検証待ち Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products

Constraints / Current Status

• FDAの「Rare Diseases at FDA」は、Orphan Drug Actを1983年に議会で成立した、希少疾患治療薬の開発を促す法律と説明し、同法における希少疾患を「米国内で20万人未満に影響する疾患または状態」と定義しています。検証待ち Rare Diseases at FDA
• EMAのオーファン指定概要は、対象を生命を脅かす、または長期的な障害を引き起こす疾患とし、EUで人口1万人あたり5人以下という有病率、または開発費を回収できる見込みが乏しいことのいずれかの条件を満たし、かつ満足できる診断・予防・治療法が承認されていない（あるいは既存法より著しい利益がある）ことを基準として示しています。検証待ち Orphan designation: Overview
• EMAのページによれば、EUのオーファン医薬品の優遇措置にはプロトコル支援（科学的助言）、手数料の減額、承認後の10年間の市場独占（承認時に指定の維持申請が必要）があります。「小児医薬品」の項では、指定オーファン医薬品の優遇として追加2年の市場独占が記載されています。指定申請は希少疾病用医薬品委員会（COMP）が審査し、手続きは検証から最大90日とされています。検証待ち Orphan designation: Overview
• 米国法典21 U.S.C. § 360cc（Protection for drugs for rare diseases or conditions）は、指定された希少疾患用医薬品が承認された場合、同一薬・同一用途について他者の申請を承認日から7年間は承認できないと定めています。例外として、保有者が十分な供給量を確保できない場合や、保有者が書面で同意した場合が規定されています。検証待ち 21 U.S. Code § 360cc - Protection for drugs for rare diseases or conditions

Key References

• オーファン指定・独占制度を利用・解釈する際の注意点は？
• オーファンドラッグの定義や独占権の根拠は、どの公的資料で確認できますか？
• オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）とは何ですか？

Related

• FDA— FDAは米国でオーファン指定を付与する権限を持つと公式ページで説明しています（2026年10月時点）。
• EMA— EMAはEUのオーファン指定の基準・優遇措置を概要ページで公表し、指定評価は医薬品開発委員会（COMP）が行うと説明しています（2026年10月時点）。