米国の希少疾患の定義（米国内で20万人未満）とOrphan Drug Actが1983年成立の法律であることはFDAの「Rare Diseases at FDA」で、EUの基準（生命を脅かす・長期障害を伴う疾患、1万人あたり5人以下などの条件）はEMAの「Orphan designation: Overview」で確認できます。7年の独占の法的根拠は米国法典21 U.S.C. § 360cc の条文で確認でき、例外規定も同条に定められています。いずれも当局・法令の記載ですが、個別の指定可否や独占の有無は、個々の医薬品ごとの確認が必要です。
規制当局と法令に基づく定義・基準の確認先（2026年10月時点）
確認できるのは制度の定義・基準・優遇措置であり、個別医薬品が指定や独占を持つかは別途確認が必要です。