FDAは、オーファン指定は承認・ライセンス取得とは別の手続きと説明しており、指定だけで承認が得られるわけではありません。市場独占も無条件ではなく、米国法典21 U.S.C. § 360cc では承認日から7年間の保護に、供給不足や保有者の書面同意といった例外があります。EUではEMAのページが10年の市場独占に承認時の維持申請が必要と示しており、「小児医薬品」の項では追加2年の市場独占も記載されています。米国とEUで独占期間が異なるため、地域ごとに確認する必要があります。
オーファン制度の実務上の留意点（独占の例外、手続き、地域差）
指定と承認の分離、独占の例外規定、米欧の独占期間の差が、解釈上の主な留意点です。